바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

FDA와 협의 통해 800여명 추가 진행..내년 중반 마무리 예정 "NDA 일정 크게 변동 없다"

지트리비앤티가 미국에서 개발중인 안구건조증 신약(RGN-259)의 추가 3상 임상에 돌입한다. FDA의 추가 임상 데이터 확보 요구에 따른 것으로 예정된 신약 허가 및 출시 일정에는 큰 변동이 없을 것이라는 게 회사측의 설명이다.

양원석 지트리비앤티 대표는 16일 여의도 증권거래소에서 열린 기업설명회에서 FDA와 협의를 통해 확정한 안구건조증 신약의 추가 3상 계획을 공개했다. RGN-259은 피부와 각막 재생을 촉진하는 인자인 'Tymosin-beta4(Tβ4)'를 활용한 안구건조증 신약으로 지트리비앤티의 미국 자회사인 리젠트리(ReGenTree)가 개발하고 있다.

리젠트리는 작년 말까지 환자 900여명을 대상으로 임상 1(ARISE-1)·2차(ARISE-2) 3상을 수행한 바 있다. 특히 환자 600명을 대상으로 한 ARISE-2는 1차 3상(ARISE-1)의 결과를 재현했고 기존 치료제 대비 우월한 효과를 보였다는게 회사측의 설명이다.

리젠트리는 이를 바탕으로 최근 FDA와 안구건조증 신약 허가를 위한 미팅을 진행했고 이 자리에서 FDA는 추가 임상을 통한 효능 데이터 확보를 요구했다. 샤이어의 안구건조증 치료제 자이드라(Xiidra)의 임상시험 참여자 수(약 2300명) 등과 비교하면 절대 인원(약 900명)이 부족하다는 것이다.

이에 따라 리젠트리는 안구건조증 환자 약 800명을 대상으로 3차 3상(ARISE-3)을 진행키로 했다. 임상은 오는 9월부터 약 1년간 진행할 계획이다. 양 대표는 "FDA와 협의를 통해 신약허가 신청서(NDA) 제출을 위한 추가 비임상 자료는 더 이상 필요하지 않음을 확인했고 제품 제조와 품질 관련 자료도 모두 충족했다"면서 "리젠트리가 기존에 NDA 제출을 위해 계획하였던 장기안전성시험 기간을 고려할 때 이번 추가 3상 요구로 인한 NDA 제출 시점(2020년)은 기존 계획 대비 큰 차이가 없을 전망"이라고 말했다.

그는 "기술이전 협상을 진행하던 빅파마들도 1700만명에 이르는 미국 안구건조증 환자 공략을 위해 추가 스터디 요구를 했었는데 추가 3상으로 충족할 수 있게 됐다"면서 "오히려 불확실성이 해소된 것"이라고 덧붙였다. 지트리비앤티측은 이어 3차 3상을 위한 전환사채 발행 및 투자 유치 등도 계획하고 있다고 설명했다.

지트리비앤티는 이날 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa, EB) 교모세포종(Glioblastoma Multiforme, GBM) 신경영양성 각막염(Neurotrophic Keratopathy,NK) 치료제도 개발하고 있다고 소개했다.

먼저 수포성표피박리증 치료제의 경우 임상 2상을 완료한 상태로 지트리비앤티는 개발을 위한 별도 자회사를 설립할 계획이다. 양 대표는 "국내 비바이오기업이 바이오산업 진출을 위해 투자할 계획"이라면서 "빅파마와 딜을 위한 소규모 오픈스터디와 미 FDA 3상(150명 규모)을 동시에 진행할 계획"이라고 소개했다.

교모세포종 치료제의 경우 현재 1b상을 완료했으며 경구용 항암제로 개발하는 임상과 MSD 뇌종양 치료제인 테모달(Temodar)과 병용하는 임상 2상을 진행할 계획이다. 양 대표는 "신경영양성 각막염 치료제의 경우 안구건조증(RGN-259)와 제형이 같아 '약가' 책정 등에 있어서 딜레마가 있다"면서 "현재 신경영양성 각막염에 보다 효과적인 제형을 개발하고 있다"고 덧붙였다.