바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

TGFβ 활성 저해해 과도한 결합조직 형성 막아 섬유증 치료..스콜라 락이 전임상 연구, 길리어드가 전임상 및 임상 개발과 상용화 조건으로 계약금 8천만弗, 마일스톤 14억弗이상 규모 계약

길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 스콜라 락 홀딩 코퍼레이션(Scholar Rock Holding Corporation)과 섬유증(Fibrosis) 환자 치료를 위해 ‘형질전환 증식인자(Transforming growth factor β, TGFβ) 활성 특이적 저해제’ 개발에 나섰다.

양사가 지난 19일 발표한 계약에 따르면 길리어드는 3개의 스콜라 락 TGFβ 프로그램에서 나오는 후보물질에 대한 전세계 독점권을 갖게 된다. 길리어드는 스콜라락에 현금 5000만달러와 보통주 매입 3000만달러를 포함 총 8000만달러를 계약금으로 지급키로 했다. 스콜라 락은 전임상 연구를 성공적으로 완료하면 마일스톤으로 2500만달러를 받을 수 있다. 특정 연구, 개발, 허가 및 상용화를 성공적으로 달성하면 스콜라 락은 계약한 3개 프로그램에 대한 마일스톤으로 총 14억2500만달러를 추가로 지급받을 수 있다. 향후 제품 판매시 한 자릿수에서 두 자릿수의 로열티도 받게 된다.

스콜라 락이 ‘TGFβ 활성 특이적 저해제’로 타깃하는 질환은 섬유증이다. 전세계에 약 4000만명의 환자가 있는 것으로 추산되는 섬유증은 간, 폐, 신장 및 다른 여러 조직에서 결합조직이 과도하게 형성됨에 따라 조직의 기능이 쇠약해지는 질환으로 사망의 주요 원인이 되기도 한다.

TGFβ1은 결합조직의 미세환경에 있으면서 질환 발병의 중심 중재자로 자리잡아왔다. 스콜라 락은 TGFβ1의 활성을 선택적으로 저해해 TGFβ1이 과활성화되는 것을 막음으로써 섬유증을 치료할 수 있다고 보고 있다. 더불어 다양한 TGFβ superfamily에 의한 신호전달의 선택적 저해가 줄어 나타나는 독성을 피해 섬유증을 치료할 계획이다.

스콜라 락이 개발한 프로그램은 세포외기질(ECM)에 국소적으로 존재하는 TGFβ1의 활성에 높은 친화도를 가지고 특이적으로 타깃하는 저해제로 3번째 TGFβ 개발 프로그램이다. 스콜라 락의 플랫폼으로 개발된 TGFβ 활성 저해제는 in vitro와 전임상 모델을 통해 섬유증 기질에서 TGFβ의 활성을 선택적으로 저해한다고 확인됐다. 질환의 미세환경을 타깃하는 TGFβ 활성 특이적 저해제는 다양한 조직이 섬유화가 되는 과정의 신호를 억제한다는 새로운 접근법으로 이용될 것으로 전망된다.

앞으로 스콜라 락은 후보물질을 지명해 항체 개발과 전임상 연구를 담당하게 되며, 프로그램에 대한 옵션을 행사할 수 있다. 길리어드는 프로그램의 전임상 및 임상 개발과 상용화를 담당하게 된다. 암이나 암 면역치료제를 타깃으로하는 TGFβ 저해제 개발 및 상용화에 대한 전세계 독점권은 스콜라 락이 갖고 있다.