바이오스펙테이터 장종원 기자
'2019년도 제2회 바이오파마 테크콘서트'에서는 기술이전 및 사업화를 기다리는 5가지 신약후보물질이 공개된다. 과학기술정보통신부가 주최하고 과학기술일자리진흥원, 한국제약바이오협회, 바이오스펙테이터가 공동주관하는 이번 행사는 오는 17일 오후 인터콘티넨탈호텔 서울 코엑스 회의실에서 열린다.
◇SCF/c-kit 신호전달계 억제 항체치료제 개발
박상규 아주대 교수는 SCF/c-kit 신호전달계 관련 치료제 후보물질을 소개한다. 첫번째는 SFC/c-kit 신호전달계를 억제하는 c-kit 길항제(antagonist)다. 혈관 누수를 유발하는 SCF/c-kit 신호전달계와 VEGF/VEGFR 신호전달계가 각각 독립적으로 기능을 하는 것을 확인했다. VEGF에 의한 혈관 누수는 VEGF 수용체 억제제로 억제가 되지만, SCF 억제제는 억제가 되지 않는 연구결과를 보였다. 이런 결과를 바탕으로, VEGF 불응성(refractory) 환자에 대한 2차 치료제로 우선 적용을 기대하고 있다.
두번째는 글리벡 내성을 표적하는 항암제다. c-kit 활성화 돌연변이(activation mutant)는 글리벡 내성의 주 원인이다. 글리벡 내성을 보이는 HMC1.2세포를 마우스에 이종이식(xenograft) 후 박교수 연구팀이 개발한 ADC 약물을 5mpk 농도로 처리한 결과 재발 없는 항암효과를 보였다. 박교수팀은 항체와 약을 연결한(antibody-drug conjugate) 형태로 개발해 글리벡 내성을 보이는 c-kit 활성화 암종 치료제를 개발하는 것이 목표다.
◇피부염, 파킨슨병 대상으로 하는 항염증 약학 조성물
최수영 한림대 교수는 사이토카인 유도 자기사멸 저해제1(CIAPIN1) 융합단백질을 이용한 항염증 약학 조성물을 소개한다.
연구팀은 CIAPIN1과 tat이 결합된 융합단백질(tat-CIAPIN1)이 LPS(Lipopolysaccharide)로 유도한 MAPK 활성을 억제하는 효과를 면역세포에서 확인했다. 또, TPA(2-O-tetradecanoylphorbol-13-acetate)를 동물 모델에 투여해 유발한 염증인자인 iNOS, Cytokine 활성과 피부부종이 tat-CIAPIN1으로 개선되는 것을 확인했다. 마우스모델에서 MPTP((1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine)에 의한 도파민 신경세포사멸이 tat-CIAPIN1으로 억제되는 것을 보여줬다
항염증 약학 조성물이 염증, 피부질환, 파킨슨병에 효과적일 수 있다는 설명이다.
◇엑소좀 플랫폼 기반 자가면역질환 경구용 유전자치료제 개발
이화여대 의과대학 권기환교수는 엑소좀(exosome) 플랫폼을 이용한 경구용 유전자치료제 기술을 소개한다.
권 교수는 체외충격파를 이용해 엑소좀 내부로 치료물질을 집어넣어 경구용 자가면역치료제를 개발한다는 전략이다. 면역반응 유도물질인 LPS로 활성화된 대식세포에서 증가한 TNF- α발현을 TNF-α siRNA 탑재된 엑소좀으로 억제하는 결과를 보였다. 또, 염증유발물질인 DSS(dextran sulfate sodium) 투여로 염증성 장 질환을 유발한 마우스 모델에 TNF-α siRNA 탑재 엑소좀을 투여해 염증성 장 질환이 개선되는 효과를 확인했다.
엑소좀 플랫폼 기반으로 희귀 난치성 질환, 유전질환, 면역항암제 개발에 적용 가능 유전자치료제를 개발하고 엑소좀 기반 기능성화장품과 기능성식품개발에도 적용을 기대했다.
◇근감소증 예방, 치료효과를 보인 ‘갈산’
충남대 생화학과 김기광 교수는 근분화(myogenesis) 촉진 효능을 가지고 있는 갈산의 유효성분을 포함한 근분화 촉진용 조성물을 소개한다.
근원세포(myoblast)가 근원섬유(myofibril)을 형성하는 과정에서 갈산은 근원세포의 생존률과 근분화관련 단백질인 Pax3/7, Myh3 발현을 증가시킨다.
갈산을 유효성분으로 하는 근원세포의 분화 촉진제 개발 및, 근육질환 예방, 치료용 약물 조성물, 노인성 근손실 예방, 개선용 건강기능식품 조성물 개발에 적용 가능할 것으로 기대한다.
◇경구용 골다공증 치료제 ‘이로수스타트’
연세대 치과대학 서정택, 문석준, 김성진 교수팀은 항암제로 개발된 이로수스타트(irosustat)라는 물질을 이용해 골다공증을 치료하는 연구결과를 소개한다.
연구팀은 난소절제 마우스 모델에서 4주간 이로수스타트를 1일 1회 경구투여해 골생성 증가와 골 흡수 억제효과를 통해 골다공증이 정상수준으로 개선되는 것을 확인했다. 이런 골다공증의 개선은 이로수스타트에 의해 증가한 콜레스테롤 설페이트가 조골세포를 활성화되고 파골세포를 억제하기 때문이란 설명이다.
한편, 바이오파마 테크콘서트 참가신청은 과학기술일자리진흥원(mhj9825@compa.re.kr, esjeon@compa.re.kr)을 통해 가능하다.