바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

[CTAD 2019]SIB 점수서 도네페질 대조군 7.23점 감소 vs GV1001 1.12mg 투여군 0.12점 감소

▲한양대 고성호 교수의 CTAD 발표 사진.

젬백스앤카엘은 미국 샌디에이고에서 열린 '알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스(clinical trials of Alzheimer’s Disease, CTAD) 2019'에서 GV1001의 알츠하이머병 환자에 대한 안전성과 유효성을 평가한 국내 임상2상 결과를 지난 4일(현지시간) 발표했다.

젬백스는 2017년 8월부터 2019년 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 중등도(moderate)에서 중증(severe)의 알츠하이머병 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자 96명을 대상으로 GV1001(0.56mg 또는 1.12mg)을 6개월 동안 피하투여해 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험을 진행했다.

이번 임상시험 탑라인(top-line) 결과는 임상을 주도한 고성호 한양의대 신경과 교수가 발표했다. 고 교수는 “중등도 이상의 알츠하이머병 임상시험에서 가장 보편적으로 쓰이는 중증장애점수(severe impairment battery, SIB)에서 GV1001을 투여한 두 환자군에서 모두 의미있는 결과를 확인했다. 특히 도네페질을 단독 투여한 대조군에서는 SIB점수가 7.23점이 감소한 반면 GV1001 1.12mg을 투여한 시험군에서는 0.12점의 감소에 그쳐 대조군 대비 개선 효과를 보였다"며 "이는 시험군에서는 치료기간 중 병의 진행이 거의 없는 수준을 시사한다”고 발표했다. 그러나 통계적 유의성을 보여주는 수치는 공개하지 않았다.

SIB 점수는 기억력, 언어력, 지남력, 시공간력, 실행력, 집중력, 구성력, 사회적 상호작용, 이름부르기에 대한 반응의 9개 평가항목으로 구성돼 있다. 총 51문항 질문으로 구성돼 있으며 총점은 100점이다.

아울러 고 교수는 “또한 이번 임상시험에서 GV1001은 이전의 다른 임상시험에서와 마찬가지로 안전성을 보였다"며 "중등도 이상의 치매 환자에서 진행을 억제하는 신약이 전무한 상황에서, 새로운 치료제로서의 가능성을 확인한 이번 결과는 고무적”이라고 말하며 “이번 연구결과가 다음 단계의 대규모 임상시험의 결과를 예측할 수 있는 청신호가 될 것”이라고 덧붙였다.

젬백스는 올해 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상2상을 승인받았으며, 현재 임상 준비단계에 있다.

젬백스가 알츠하이머병 치료제로 개발하고 있는 GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)이다. 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지해주는 기능을 하는 것으로 면역 항암 효과 이외에도 항염, 항산화 등 세포 보호 효과 기능이 있는 것으로 알려져있다.