바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

희귀 유전성 신경질환 '바텐병(Batten disease)' 유전자 치료제 개발..임상 환자 모집중

뉴로진(Neurogene)이 시리즈 B로 1억1500만달러의 투자금을 유치했다고 지난 16일(현지시간) 밝혔다. 뉴로진은 이번 투자금으로 바텐병(Batten disease)을 비롯한 다양한 신경질환 유전자 치료제 임상 개발을 가속화한다.

이번 투자는 EcoR1 Capital이 리드했으며 기존 투자자인 Redmile Group, Samsara BioCapital, Cormorant Asset Management 등이 참여했다. 새로운 투자자로 BlackRock과 Janus Henderson Investors가 관리하는 펀드를 통해 Casdin Capital, Avidity Partners, Ascendant BioCapital, Arrowmark Partners, Alexandria Venture Investments 등이 참여했다.

뉴로진은 희귀 신경질환 치료제 개발 회사다. 뉴로진은 리드프로그램으로 바텐병 치료제를 개발하고 있으며 샤르코-마리-투스질환(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT), 아스파르틸글루코사민뇨(Aspartylglucosaminuria, AGU)에 대한 연구 및 개발도 진행하고 있다.

바텐병은 신경 세로이드 리포푸신증(neuronal ceroid lipofuscinoses, NCLs)이라고도 알려져 있는 희귀 유전 신경질환이다. 바텐병은 단백질이나 지질 등 세포내의 필요없는 물질들을 분해하는 라이소좀(lysosome) 기능과 관련한 단백질 중 CLN(neuronal ceroid-lipofuscinosis) 관련 유전자의 변이로 나타난다. CLN 유전자에 변이가 생기면 리포푸신(lipofuscin)이라 불리는 지방질이 뇌세포, 중추신경계, 안구 등에서 분해되지 못하고 쌓인다. 이는 발작, 실명, 지적 및 행동장애를 유발하며 대부분 영유아, 어린이에게서 나타나고 기대수명이 짧다.... <계속>