바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

담배세포서 생산 페길화 α-갈락토시다제-A 효소(PEG α-Gal A) 파브리병 치료제 ‘PRX-102’, "FDA 승인거절"..코로나19로 인해 제조시설 실사 못해

프로탈릭스(Protalix Therapeutics)가 희귀 유전질환인 파브리병(Fabry disease) 치료제 ‘PRX-102(pegunigalsidase alfa)’의 가속승인에 실패했다. 코로나19로 인해 미국 식품의약국(FDA)에서 이스라엘에 있는 프로탈릭스의 제조시설을 실사하지 못했기 때문.

이 소식이 전해진 후 프로탈릭스의 주가는 전일 종가대비 32.59% 하락한 3.93달러로 마감했다.

담배세포(tobacco cell)를 이용해 생산하는 PRX-102는 α-갈락토시다제-A 효소(α-Gal A)의 페길화(PEGylation)를 통해 체내 안정성을 증가시킨 약물이다. 만약 FDA에서 승인받게 되면 프로탈릭스의 고셔병(Gaucher disease) 치료제 '엘레라이소(ELELYSO™, taliglucerase alfa)'에 이어 상업화에 성공한 두번째 약물이 된다.

현재 시판된 파브리병 치료제로는 사노피의 ‘파브라자임(Fabrazyme)’, 다케다의 ‘레프라갈(Replagal)’, 아미쿠스(Armicus)의 ‘갈라폴드(Galafold)’가 있다.

프로탈릭스는 28일(현지시간) 희귀 유전질환인 파브리병에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받는데 실패했다고 밝혔다.

FDA의 최종보완요구(complete response letter, CRL)에 따르면 프로탈릭스는 PRX-102의 효능과 안전성에 관련된 보고는 없었으며, 코로나19로 인한 여행제한으로 인해 신약허가신청서(BLA)의 리뷰기간 동안 FDA가 이스라엘에 있는 프로탈릭스 제조시설을 실사(inspection)하지 못했기 때문이라고 설명했다.

드로어 바산(Dror Bashan) 프로탈릭스 CEO는 “이번 결과에 실망스럽지만 우리는 데이터에 강한 신뢰를 가지고 있다”며 “FDA와 PRX-102 승인을 위해 긴밀하게 협력할 것”이라고 말했다.

현재 프로탈릭스는 사노피(Sanofi)의 파브리병 치료제 ‘파브라자임’과 효과를 직접비교(head to head)하는 임상 3상(NCT02795676)을 진행 중이다. 중간분석결과는 올해 중에 발표 예정이다.

파브리병은 인구 4만~6만명당 한명 꼴로 발병하는 X-염색체 연관 희귀 유전질환으로 리소좀의 α-갈락토시다제-A 효소(α-Galactosidase-A enzyme, α-Gal A)의 손상에 의해 유발된다. 파브리병은 신체 전반에 걸쳐 혈관벽에 Gb3(globotriaosylceramide)의 비정상적인 축적을 유발하고 이로 인해 말초 감각의 손상 및 통증에서부터 신장, 심장, 뇌 혈관 등의 장기 손상을 일으킨다.

왜 프로탈릭스는 식물세포를 배양해 약물을 생산할까? 프로탈릭스는 식물세포 배양를 통한 약물생산이 동물세포와 비교해 △비용이 저렴하고 △바이러스의 오염(contamination)없이 상온에서 간단한 제조공정으로 약물을 생산이 가능하고 △필요한 경우 신속하게 대량생산이 가능한 장점이 있다고 설명했다.

실제로 동물세포를 사용해 생산하는 젠자임(Genzyme)의 고셔병치료제 ‘세레자임(Cerezyme, imiglucerase)’에 비해 프로탈릭스의 엘레라이소의 가격은 25% 저렴하다.