바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자, 조정민 기자

"안구건조증 치료제 2차 3상 완료해 FDA 승인 기대"

국내 NRDO(No Research Development Only) 바이오벤처 지트리비앤티(GtreeBNT)가 신약 개발 성공에 한발짝 다가가고 있다.

미국 현지에서 개발중인 안구건조증 치료제가 2차 3상만을 남겨두고 있어서다. NRDO는 신약 후보 물질을 자체 개발하지 않고 외부로부터 도입한 뒤 임상 개발에만 집중하는 바이오텍이다.

양원석 지트리비앤티 대표이사는 20일 서울 영등포구 여의도동 미래에셋대우 본사에서 열린 바이오투자포럼에서 "내년에는 미국에서 3개의 신약후보군이 3상을 1개의 후보군은 2상을 진행하게 될 것"이라면서 "글로벌 신약 개발로 자리매김하겠다"고 말했다.

지트리비앤티에서 가장 신약 성공에 다가선 것은 피부와 각막 재생을 촉진하는 인자인 'Tymosin-beta4(Tβ4)'를 활용한 안구건조증(Dry eye), 신경영양성각막염(Neurotropic keratopathy) 치료제다.

안구건조증 치료제의 경우 미국 임상 3상에서 317명의 피험자를 대상으로 0.05%, 1%, 위약 집단으로 나누고 점안했을때 유의미한 결과를 확인했다. 다만 미국 FDA에서 안구건조증이 다양한 요인에서 발생하는 만큼 추가 임상을 요구해 2차 임상 3상을 추진하게 됐다.

양 대표는 "두번째로 시행하는 임상 3상에서 피험자 500명을 대상으로 동일한 결과를 보이면 FDA 신약 허가 신청이 가능할 것으로 기대한다"고 말했다.

안과 희귀질환 신경영양성각막염 치료제 임상 역시 피험자 모집의 어려움이 있지만 8명의 대상자 중 5명에게서 치료 효과를 보였다. 제형 변경 후 2차 임상 3상을 진행할 예정이다.

수포성 표피박리증(epidermolysis bullosa) 질환의 경우 Tβ4의 피부 재생에 중점을 둔 치료제로 임상 2상이 성공적으로 종료됐고 130명의 피험자를 대상으로 하는 임상 3상 진행을 준비 중인 단계다.

교모세포종이 분화, 성장할 때 사용되는 활성산소를 제거하는 기능을 가진 OKN-700 물질은 동물실험에서 교모세포종 치료제로의 가능성을 확인했다. 경구제형으로 임상 2상을 현재 진행 중이다.

지트리비앤티는 임상 1~2상 단계까지 진입한 신약 후보군을 기술이전받아 3상까지 진행한 뒤 기술이전하는 NRDO 전략을 추구하고 있다.

미국 현지에서 자금난을 겪고 있는 바이오벤처나 비영리 연구기관 등의 파이프라인에서 성장 가능성이 있는 후보군을 찾고 있다. 양 대표는 "다국적 제약사와 같이 대규모 투자를 할 수 없기 때문에 피험자가 600명 이하로 가능한 후보군을 찾고 있다"면서 "그러다보니 자연스럽게 안질환이나 희귀질환에 집중하게 됐다"고 설명했다.

지트리비앤티는 기술이전을 용이하기 위해서 질환마다 미국 현지에 별도 자회사를 설립했다. 안과질환 치료제의 경우 조인트벤처인 리젠트리(Regentree), 교모세포종 치료제는 100% 자회사인 오블라토(oblato)가 있다. 양 대표는 "1 컴퍼니 1 파이프라인이 기술이전에 용이하다"면서 "수포성 표피박리증 치료제 개발을 맡을 별도 자회사도 내년쯤 설립할 계획"이라고 덧붙였다.