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바이오스펙테이터 신창민 기자

B-ALL·DLBCL 이어 3번째 적응증 식약처 허가..CR 69%, ORR 86%, 12개월 OS 95%..“건강보험 급여적용 신청준비中”

한국노바티스(Novartis Korea)는 CD19 CAR-T 치료제 ‘킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel)’가 두가지 이상의 치료후 재발성 또는 불응성 소포성림프종(follicular lymphoma, FL) 성인 환자 치료제로 식품의약품안전처로부터 적응증을 확대 승인받았다고 5일 밝혔다.

킴리아는 이번 적응증 확대로 △25세 이하의 성인, 소아 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성림프성백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia, B-ALL) 및 △두가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)에 이어 세번째 국내 적응증을 획득했다.

이번 허가는 97명의 재발성 또는 불응성 FL 성인 환자를 대상으로한 ELARA 임상2상을 기반으로 이뤄졌다. 효능 평가결과, 완전 관해(CR) 69.1%(65명), 전체반응률(ORR) 86.2%(81명)로 나타났다. 12개월차에 전체생존율(overall survival rate)은 95%(95% CI: 88.0~98.2)였다.

한국노바티스는 이번 식약처 승인을 받은 FL 적응증에 대한 국내 건강보험 급여적용을 건강보험심사평가원에 신청할 예정이다. 이전 식약처의 승인을 받은 B-ALL, DLBCL 적응증에 대해선 지난해 4월부터 건강보험 급여가 적용된 상태다.

전영우 가톨릭대 여의도성모병원 교수는 “소포성림프종은 온순형 림프종으로 알려져 있으나, 질병 특성상 1차치료후 재발률 또한 높은 질환군이기에 치료가 제한적인데 반해, 특히 재발하거나 기존 치료에 불응한 환자들의 경우에는 더욱 치료옵션이 적다”며 “이번 적응증 확대로 높은 반응률과 장기적인 치료 효과가 이미 입증되어, ‘완치’ 단계의 치료 종결까지도 바라볼 수 있는 최적의 치료 옵션을 국내 환자도 치료받을 수 있다는 점에서 상당히 의미가 있다”고 말했다. 그는 “킴리아의 다른 적응증처럼 국내 재발성 또는 불응성 소포성림프종 환자도 허가에 이어 실제 치료 접근성이 향상되길 기대한다”고 덧붙였다.

이현주 한국노바티스 혈액암사업부 전무는 “이번 적응증 확대로 국내 재발성 또는 불응성 소포성림프종 환자들에게도 1회 치료로 완전 관해 가능성을 가지는 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있어 기쁘다”고 밝혔다.

FL은 비호지킨림프종의 약 22%를 차지하며, 특별한 증상이 없어 진단이 어렵기 때문에 대부분(75~85%)의 환자가 3기 또는 4기에서 진단받는다는 게 회사측의 설명이다. 환자의 약 20%는 치료 시작후 2년 안에 진행 또는 재발하며, 치료를 거듭할수록 무진행생존기간(PFS) 중앙값(median)이 낮아진다.