바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

국내 바이오기업인 바이오팜솔루션즈가 개발중인 '소아연축 치료제'가 임상 1상에서 새로운 치료제로의 가능성을 보였다.

바이오팜솔루션즈는 17일 열린 범부처신약개발사업단 주최 글로벌기술이전포럼/R&D워크샵에서 희귀질환인 소아 연축 치료제 개발의 임상 1상 결과와 앞으로의 계획에 대해 설명했다.

소아 뇌전증, 소아 간질이라고도 불리는 소아 연축은 부분 혹은 전신경련, 감각이상 등이 나타나며 발작 증상 이후 뇌의 세포 손상으로 인해 지적 장애 등의 합병 증세가 발생하는 질환이다. 환자의 50% 가량은 레녹스-가스토 증후군과 같이 난치성 중증 간질로 발전한다.

발생기전은 명확하지 않지만 외상, 뇌염 등에 의한 손상, 선천성 뇌기형 등의 원인이 있을 때 발병 가능성이 높다고 알려져 있다. 현재 경련을 억제하기 위한 항경련제 약물만이 치료제로 사용됐는데 이 때문에 합병증의 원인인 세포 손상 방지까지 가능한 효과를 가진 약물에 대한 니즈가 존재했다.

바이오팜솔루션즈가 연구중인 JBPOS0101는 중추신경계에 분포돼 있는 대상성 글루탐산수용체(metabotropic glutamate recepter)를 억제하는 새로운 기전을 이용해서 경련이 발생하는 것을 조절한다.

다양한 발작 동물 모델에서 기존의 치료제로 사용되는 약물과 JBPOS0101을 각각 처리하고 그 양상을 EEG(뇌전도)검사를 통해 모니터링한 결과, 경련 시에 생기는 스파이크(spike; 이상신호)의 발생이 JBPOS0101 처리군에서 큰 폭으로 감소하는 것을 관찰했다.

회사 측은 “JBPOS0101의 경우 이온 채널에 직접적으로 작용하는 타 약물들과 다르게 간접적인 방식으로 경련 발생을 조절하기 때문에 부작용이 적고 넓은 스펙트럼의 치료 범위를 가진 것으로 나타났다”고 말했다.

캐나다에서 성인을 대상으로 진행한 임상 1상 결과 경구 복용했을 때 뛰어난 체내흡수력을 가진 것을 확인했고 독성검사 결과에서도 안전한 것으로 나타났다. 높은 안전성을 가지고 있어 반감기 역시 최대 23시간동안 지속됐다.

이에 따라 바이오팜솔루션즈는 소아를 대상으로 임상시험을 진행하기 위해 준비 중이다. 회사측은 희귀질환의약품 신속심의(Fast Track)를 통한 소아연축에 대한 임상시험 실시로 기술이전 및 상품화 시기를 앞당긴다는 계획이다.

회사 관계자는 “효과적인 약의 부재, 말기 적용이 가능한 치료제가 없는 등의 이유로 기존 시장 규모는 작지만 우수한 치료제를 개발하면 시장의 성장 가능성은 충분하다”면서 "바이오팜솔루션즈의 개발 제품이 ‘Best in class’를 넘어 ‘First in class’로도 충분히 진입이 가능할 것"이라고 강조했다.

한편 미국의 소아 연축 발생환자는 1만명당 100명 이하, 우리나라의 경우에는 1만명당 2.4~4.2명의 비율이다.