바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

개발단계희귀의약품 지정..2상 후 조건부 허가 가능

신약개발 기업 에빅스젠이 약물 내성을 해결한 새로운 기전의 항에이즈 저분자 신약 임상에 본격 돌입한다.

에빅스젠은 2일 한국거래소에서 열린 유망 바이오기업 투자설명회에서 "오는 3월부터 서울성모병원에서 건강한 남성(18명)을 대상으로 반복투여 방식의 에이즈신약(AVI-CO-004) 임상 1상을 진행할 계획"이라고 밝혔다.

에빅스젠은 지난 2015년 식약처 허가를 받아 'AVI-CO-004'를 건강한 성인남성에 단회 투여하는 임상을 진행해 작년 8월 완료한 바 있다. 같은 해 12월 27일 반복투여 방식의 새로운 1상 허가를 받아 임상에 돌입하는 것. 항레트로바이러스 제제와 병용해 HIV-1 감염환자에 사용하는 치료제다.

에빅스젠의 'AVI-CO-004'는 NC(nucleocapsid)단백질을 타깃으로 하는 신약후보물질이다. NC단백질은 바이러스 내에 유전정보를 장착하는데 필수적인 핵심 단백질로 모든 레트로바이러스(retrovirus)에 보존돼 있다. 돌연변이가 허용되지 않기 때문에 내성발생을 억제할 수 있어 새로운 에이즈 치료제의 타깃으로 검증된 물질이다.

다만 기존 NC 저해제의 경우 유전자에 결합하는 단백질 분자에 존재하는 모티브 중 하나인 징크핑거(Zinc finger)를 공격하는 기전을 가진다. 이는 타깃 특이성이 없어 체내에 존재하는 많은 징크핑거에 영향을 줘 세포독성 부작용이 있다.

'AVI-CO-004'는 NC단백질과 바이러스 RNA의 결합을 억제하고 패키징(virus packaging)을 저해한다. 유전정보를 정확히 패키징하지 못한 바이러스는 감염성을 가지지 못한다는 것을 바탕으로 타깃을 정해 억제함으로써 오프-타깃 효과를 줄였다.

에빅스젠은 보유한 고속탐색법(High-Throughput Screening)기술인 'AVI-Core'를 이용해 높은 타깃 특이성과 우수한 치료효과를 가진 최적의 신약후보물질을 발굴했다. 이미 전임상시험에서 기존치료제와 'AVI-CO-004'를 병용투여했을 때 훨씬 강력한 항바이러스 효과를 확인했으며 기존의 치료법으로는 해결하지 못했던 반복 감염 저해 능력이 우수한 것을 확인했다.

에빅스젠은 신약후보물질을 미국과 한국의 물질 특허를 등록했으며 식약처로부터 임상 2상 결과만으로 조건부 허가를 받을 수 있는 개발단계희귀의약품으로 승인받았다.

회사 관계자는 "내성으로 인한 치료효율 저하를 극복하기 위해 새로운 타깃의 치료제 개발에 대한 요구가 점점 커지고 있다"면서 "임상개발이 성공적으로 진행되고 허가를 받으면 'first-in-class' 진입이 가능할 것"이라고 강조했다.

한편 에빅스젠은 HTS스크리닝 탐색기술과 고효율 약물전달기술을 바탕으로 에이즈와 같은 난치성 바이러스 질환의 조기진단 및 치료제 개발을 위해 설립된 바이오 벤처기업이다.