바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

5개 병원서 중등도 이상 환자모집 시작..메디데이터 통합데이터 솔루션 사용

젬백스앤카엘이 알츠하이머병 환자에서 GV1001의 치료 효과를 검증하는 국내 2상 임상시험을 위한 환자 모집에 돌입했다.

29일 젬백스앤카엘에 따르면 이번 임상은 한양대학교 구리병원을 주관연구기관으로 고려대학교 안암병원, 이화여자대학교 목동병원, 인하대학교병원, 중앙보훈병원 등 총 5개 병원에서 진행된다.

2009년부터 GV1001의 신경세포 보호효과를 연구해 온 고성호 한양대학교 구리병원 교수팀(신경과)의 연구 결과를 바탕으로, 중등도 이상의 알츠하이머병 환자에서 GV1001의 효과를 검증하는 임상이다. 연구기간은 IRB(Institutional Review Board; 임상시험심사위원회)의 승인일로부터 24개월이다.

GV1001은 hTERT(Human Telomerase reverse transcriptase; 인간 텔로머라제 역전사 효소)에서 유래된 펩타이드로 16개의 아미노산으로 이루어져 있는데 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지시켜주는 기능을 한다.

텔로미어는 세포가 분열할 때마다 조금씩 짧아지게 되며 완전히 없어지면 더 이상 세포의 분열이 일어나지 않게 된다. 2009년 엘리자베스 블랙번(Elizabeth H. Blackburn) 교수 등은 이러한 텔로미어와 hTERT의 기능을 밝혀 노벨 생리의학상을 수상했다.

주관연구책임자인 고성호 교수는 면역항암제 개발 과정 중에 발견된 GV1001의 기능 중 신경세포 보호기능을 연구해 중등도 이상의 치매를 가진 쥐에서 생존기간 연장 및 인지기능의 향상 효과를 확인한 바 있다.

구체적으로 알츠하이머 발병과 관련된 세포사멸을 억제했으며 환자의 뇌조직에서 보이는 세포독성을 유발하는 단백질인 아밀로이드베타(Aβ), 타우(Tau)의 응집이 감소했다. 또한 중요한 발병기전으로 알려진 세포산화 발생이 줄어들었고 망가진 인지행동이 개선되는 효과도 확인했다.

특히 이번 임상시험에서 주목할만한 점은 클라우드 기반 통합 데이터 플랫폼인 메디데이터의 통합 솔루션을 처음 사용한다는 것. 메디데이터의 솔루션은 환자의 무작위 배정, 시험약의 공급 및 관리(RTSM: Randomization and Trial Supply Management)를 지원하는 메디데이터 밸런스(Medidata Balance®)와 빠르고 정확한 임상 데이터 코딩을 위한 메디데이터 코더(Medidata Coder®), 임상 데이터의 수집, 관리 및 보고를 한 번에 해결할 수 있는 전자자료수집(EDC) 솔루션인 메디데이터 레이브(Medidata Rave®) 등 세 가지이다.

이러한 클라우드 시스템을 이용한 통합 솔루션의 사용으로 복잡한 과정을 가진 임상시험의 효율을 극대화할 수 있고 글로벌 임상에서 추가적인 가공 없이 임상 데이터를 사용할 수 있다.

젬백스앤카엘 바이오사업부의 송형곤 사장은 "중등도 이상의 알츠하이머병 환자에게 아직까지 확실한 치료제가 없으며 세계 유수의 대형제약사들의 알츠하이머병 치료제 임상시험에 계속 실패하고 있는 현재의 상황과 고령화 사회에서 반드시 해결해야 할 질병 중 하나가 알츠하이머병임을 감안할 때 이번 임상시험이 가지는 의의는 매우 크다"고 강조했다.

송 사장은 "향후 젬백스앤카엘이 시행하게 될 주요 임상시험은 메디데이터의 통합 솔루션을 사용하게 될 것이며, 향후 추가적으로 데이터 분석(Data Analytics)에 기반한 다양하고 혁신적인 메디데이터의 솔루션을 도입할 계획"이라면서 "클라우드 기반의 통합 데이터 솔루션을 통해 국내 임상시험의 성공은 물론 알츠하이머병의 글로벌 임상시험 성공을 위해 최선을 다하겠다"고 강조했다.