바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

지난해 BBB 투과 플랫폼(TV)의 헌팅턴증후근 대상 임상 첫 PoC 결과에 이어 12주 추적 결과서 약물 내구성 및 효능 개선 확인...이번에 업데이트한 DNL310의 임상1/2상 3가지 주요 결과는?

디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 지난해 혈뇌장벽(BBB) 투과 플랫폼이 실제 환자에게서 투과율을 높인다는 초기 개념입증(PoC) 결과를 발표한데 이어, 3개월 추적 결과에서도 약물을 1주일에 한번 투여해 지속적으로 병리 단백질을 85% 수준까지 낮추는 긍정적인 데이터를 업데이트했다. 이전에 발표한 4주차 결과보다 개선된 효과다. 또한 BBB 투과 플랫폼으로 인한 부작용 이슈는 없었다.

디날리는 지난 12일 헌터증후근(MPS II) 치료제로 개발하고 있는 ETV:IDS ‘DNL301’을 3개월투여에 따른 긍정적인 임상1/2상 중간 결과를 발표했다. DNL301은 BBB 투과 플랫폼 ETV(Enzyme Transport Vehicle) 기술에 IDS(iduronate-2-sulfatase) 효소를 결합시킨 약물이다.

이번 결과에 기반해 디날리는 BBB 투과 효소 치료제(ETV) 파이프라인을 대폭 확대한다. 현재까지 공개한 프로젝트 수만 7개로 리소좀 축적질환에 포커스한다.

이어 점차 희귀 중추신경계질환(ALS, FTD)→퇴행성뇌질환으로 넓히는 전략이다. 또한 알츠하이머병과 파킨슨병을 타깃해 BBB 플랫폼에 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide)를 적용한 ‘OTV(Oligonucleotide Transport Vehicle)’ 플랫폼 개발도 가시화한다.... <계속>