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바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 8000만달러+지분투자 1000만달러..AAV 기반 3가지 타깃 중추신경계(CNS) 약물 개발

애브비(Abbvie)가 중추신경계(CNS)를 타깃하는 AAV 기반 약물 개발을 위해 6억2000만달러 옵션딜을 체결했다.

애브비는 지난해 8월 보이저(Voyger Therapeutics)와 AAV9 기반의 타우병증과 파킨슨병 치료제 후보물질 개발 파트너십을 종료한 이후 올해 3월 PINK1을 타깃하는 파킨슨병(PD) 치료제 후보물질의 권리를 사들이는 등 뇌질환 타깃 약물들에 대한 딜을 이어가고 있다.

캡시다(Capsida Biotherapeutics)는 29일(현지시간) 애브비와 중추신경계(CNS)를 타깃하는 3개의 AAV 기반 치료제에 대해 6억2000만달러 규모의 옵션딜 계약을 체결했다고 밝혔다. 캡시다는 이와는 별도로 시리즈A로 5000만달러 투자도 유치했다.

계약에 따라 애브비는 캡시다에 계약금 8000만달러를 지급하고 1000만달러를 지분투자(equity investment)를 진행한다. 애브비가 첫번째, 두번째 AAV 치료제 타깃에 옵션을 행사할 경우 캡시다는 옵션 및 개발에 따른 마일스톤으로 5억3000만달러를 받게 되고 향후 개발 및 상업화는 애브비가 책임진다.

세번째 AAV 치료제 타깃에 대해 애브비가 옵션을 행사하면, 캡시다는 개념증명(PoC) 임상을 진행하고 애브비는 후기임상 및 상업화를 담당한다. 개념증명 임상 다음에 캡시다와 애브비는 개발비용 및 수익(cost:profit)을 50:50으로 공동부담한다.

에릭 카란(Eric Karran) 애브비 신경과학발굴 사장은 “캡시다의 AAV에 대한 지식과 애브비의 혁신적인 치료기술을 결합해 치명적인 중추신경계 질환을 앓고 있는 환자들에게 효과적인 유전자치료법 개발을 위해 노력할 것”이라고 말했다.

그 외에도 캡시다는 버산트 벤처스(Versant Ventures)와 웨스트레이크 빌리지(Westlake Village biopartners)로부터 시리즈A로 5000만달러를 투자받았다.

캡시다의 어떤 기술이 애브비의 옵션딜과 시리즈A 투자를 이끌어냈을까? 캡시다는 특정 조직을 표적하는데 최적화된 AAV 캡시드(capsid)를 생성해 기존 AAV 약물보다 안전성과 전달효율을 높이고, 특정 질환(specific disease)에 대한 유전자를 교체(replacement) 또는 증가(enhancement) 시키는데 효과적인 운반체(proprietary cargo)를 개발했다는 설명이다.

캡시다는 기계학습, 구조생물학, 영장류(NHP)모델, 인간조직(human tissue)모델을 이용해 수 십억개의 AAV 엔지니어링 캡시드를 선별해 원하는 조직을 정확하게 타깃할 수 있다고 강조한다. 특히 성상세포, 미세아교세포 등보다 뉴런(Neuron)에 대한 선택성(tropism)을 높여 기존에 사용되던 AAV9 기반 약물들보다 신경전달 효율이 높은 치료제를 개발할 수 있다고 설명했다.

한편 미국 캘리포니아 소재 캡시다는 2019년 설립됐다. 캡시다는 첫번째 신약 후보물질에 대해 올해 임상시험계획(IND)을 준비 중으로 내년 임상을 시작할 계획이다. 또 캡시다는 그 외 파이프라인의 전임상 연구와 함께 시리즈 A 투자금을 이용해 AAV 생산설비를 구축하고 비-중추신경계 약물도 개발할 계획이다.