바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김나연 기자

지난 2021년 맺은 파트너십 확장, CRISPRomics 플랫폼 이용 새로운 항암 타깃발굴

KSQ 테라퓨틱스(KSQ Therapeutics)는 지난 17일(현지시간) 다케다(Takeda)와 암환자의 저항성 매커니즘을 해결하는 표적치료제를 개발하기 위해 신규 타깃을 발굴하는 파트너십 확장계약을 체결했다고 밝혔다.

이에 앞서 다케다는 지난 2021년 KSQ와 T세포와 NK세포의 새로운 타깃을 발굴하는 내용의 면역항암제 개발 파트너십을 체결한 바 있다.

이번 확장 파트너십 계약에 따르면 다케다는 KSQ에 계약금과 투자(investment)로 수천만달러를 지급하고 계약기간내 특정한 마일스톤을 달성할 경우 최대 5억1000만달러를 지급하게 된다. 향후 약물이 승인될 경우 각 제품의 판매에 따른 로열티는 별도다. 구체적인 계약내용은 공개하지 않았다.

다케다는 KSQ의 'CRISPRomics' 플랫폼을 이용해 신규 항암 타깃을 발굴할 계획이다. 다케다는 타깃의 구체적인 내용은 공개하지 않았다.

다만 캐시 세이들(Kathy Seidl) 다케다 항암제발굴부문 책임자는 “우리는 KSQ와의 파트너십을 통해 선천성 면역시스템과 후천성 면역시스템을 조절하는 항암제 타깃을 발굴하고 검증할 수 있다고 생각한다”며 “암세포의 민감도에 관여하며 종양미세환경에서 면역세포를 매개로 암세포를 사멸시킬 수 있는 새로운 타깃을 찾을 것이라 기대한다”고 말했다.

KSQ의 CRISPRomics는 CRISPR-Cas9 gDNA 라이브러리를 이용해 마우스모델에서 유전형-표현형 관계를 확인하는 타깃발굴 플랫폼이다. 이 플랫폼은 암 모델 600개에 걸쳐 인간 유전자 2만개를 스크리닝하며 유전체수준(genome-scale)의, 인비보(in vivo)에서 검증된, 편견없는(unbiased) 타깃발굴을 가능하게 한다고 회사측은 설명한다.

KSQ는 표적치료제 혹은 면역치료제 등 개발 목적에 따라 CRISPRomics 플랫폼을 다른 방식으로 이용하고 있다. 표적치료제 개발을 위해 CRISPRomics를 사용할 경우, 암세포를 특이적으로 사멸시키는 타깃과 환자 선별을 가능케하는 바이오마커를 발굴하는데 사용한다. 면역치료제 개발에서는 T세포의 유전자를 녹아웃(K/O)시켜 유전자의 역할을 밝히거나 종양미세환경에서 풍부한 T세포를 동정하고, 암세포 사멸능력과 동시에 PD-1 저항성 등 에 대한 효능을 가진 T세포를 찾는데 사용한다.

카심 리즈비(Qasim Rizvi) KSQ CEO는 “다케다와의 파트너십 확장은 우리 플랫폼이 모달리티를 넘어 다양한 세포에서 새로운 타깃을 발굴하는데 효과적임을 보여준다”며 “KSQ는 지난 2021년 다케다와 맺은 파트너십에서 이미 몇가지 연구 마일스톤을 달성했다”고 말했다.

한편 KSQ는 표적치료제, 세포치료제, 면역치료제 등 다양한 모달리티를 통해 암과 자가면역질환의 약물을 개발하는 미국 소재의 바이오텍이다.

KSQ의 리드에셋은 암세포에서 DNA 손상반응(DDR) 경로를 타깃하는 USP1 저해제 ‘KSQ-4279’로, 현재 고형암 대상 임상1상을 진행중이다(NCT05240898). 다케다와 개발중인 T세포 및 NK세포 프로그램의 타깃은 비공개한 상태며, 오노 파마슈티컬(Ono pharmaceutical)이 인수한 DDR 프로그램의 타깃 또한 공개되지 않은 상태다. KSQ는 그외에도 자가면역질환을 대상으로 조절T세포를 향상하는 타깃을 발굴중이다.

▲KSQ 파이프라인(KSQ 홈페이지)