바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

올해초 제조 관련해 허가검토 3개월 연기후 “또 제조관련 거절”..로켓, “마이너한 사항, FDA서 제한적인 추가정보 요청”

로켓파마슈티컬(Rocket Pharmaceuticals)의 희귀 유전성 면역결핍질환(primary immunodeficiency)에 대한 유전자치료제가 제조와 관련된 사항으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 거절받았다.

로켓은 백혈구부착결핍증 1형(leukocyte adhesion deficiency- I, LAD-I)에 대한 렌티바이러스벡터(LVV) 기반의 유전자치료제인 ‘크레슬라디(Kresladi, marne-cel)‘를 개발중이며, 앞서 지난 2월 의약품 공정개발 및 품질관리(Chemistry, Manufacturing, and Controls, CMC)와 관련해 FDA가 추가적인 정보를 요청하면서 허가검토 기간이 기존 3월에서 6월로 3개월 연장된 바 있다.

이어 로켓은 지난달 28일(현지시간) FDA가 유전자치료제 후보물질인 크레슬라디의 CMC와 관련해 제한적인 추가정보(limited additional information)를 요구하며 최종보완요구서(complete response letter, CRL)를 통지했다고 밝혔다.

발표에 따르면 FDA는 크레슬라디의 검토를 완료하기 위해 제한적인 정보를 요구했다. 로켓은 FDA의 요구에 협력하기 위해 FDA 생물의약품평가·연구센터(CBER)의 고위급 책임자(senior leaders)와 미팅을 가졌다고 설명했다.... <계속>