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바이오스펙테이터 김성민 기자

국내서 자가면역질환 환자서 CAR-T 투여 "첫 사례"..큐로셀 "상반기 전신홍반성루푸스 1/2상 IND 제출"

큐로셀(Curocell)은 최근 카톨릭대 서울성모병원에서 난치성 루푸스 환자를 대상으로 CD19 CAR-T ‘안발셀(anbal-cel)’을 첫 투여했다고 17일 밝혔다. 이는 식품의약품안전처의 치료목적 사용승인 절차에 근거해 진행됐다.

큐로셀은 자가면역질환 환자를 대상으로 CAR-T를 투여한 첫 사례라고 설명했다. 이는 기존의 CAR-T 적용 질환을 혈액암을 넘어 자가면역질환으로 확장하는 시도이다. 루푸스는 B세포가 병리기전에서 중요한 역할을 하며, 글로벌에서는 노바티스, BMS 등이 자가면역질환에서 새로운 치료 전략으로 CAR-T를 평가하고 있다.

임상은 서울성모병원 류마티스내과 주지현, 이봉우 교수, 혈액내과 윤재호 교수 주도로 지난 3월 환자 모집을 개시했고, 치료 대안이 없던 40대 여성 루푸스 환자에게 안발셀이 투여했다. 이번 임상은 보건복지부 지정 1기 연구중심병원인 서울성모병원의 세포치료 및 난치성 자가면역 중점 연구 분야 간 협력을 통해 수행됐다.

큐로셀에 따르면 해당 환자는 안발셀 투여후 급성 부작용 없이 일상생활이 가능할 정도로 회복됐고, 면역억제제 중단 이후에도 루푸스 관련 질병지표가 호전되는 등 긍정적인 초기 치료 반응을 보이고 있다.

큐로셀은 올해 상반기 식약처에 전신홍반성루푸스(systemic lupus erythematosus, SLE) 환자를 대상으로 안발셀의 임상1/2상 시험계획서(IND)를 제출할 예정이다.

전신홍반성루푸스는 면역체계 이상으로 인해 신체의 정상 세포와 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 피부, 관절, 신장, 폐, 심장, 중추신경계 등 전신 장기에 염증과 손상을 유발할 수 있다. 아직 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않아 완치가 어려운 질환으로 알려져 있다. 특히 기존 면역억제 치료에도 반응하지 않는 중증 환자의 경우 장기 부전이나 생명을 위협하는 합병증으로 이어질 수 있다.

큐로셀은 재발성 또는 불응성 거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 대상으로 안발셀의 임상2상을 오나료해, 현재 식약처 품목허가절차가 진행되고 있다. 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’에 선정돼 기존 절차보다 빠른 시판허가 검토를 회사측은 기대하고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 “전신홍반성루푸스는 기존 치료에 반응하지 않는 경우 주요 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있어 생명을 위협하는 중증 자가면역질환”이라며 “림프종에서 유효성과 안전성이 확인된 안발셀이 루푸스 환자에게도 혁신적인 치료대안이 될 수 있도록 신속한 연구개발에 최선을 다하겠다”라고 말했다.