바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

4년이상 평가서 바이오마커 감소 유지..올해초 FDA에 '가속승인' BLA 예정..내년초 시판 목표

디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 혈뇌장벽(BBB)을 투과할 수 있는 IDS(iduronate-2-sulfatas) 효소대체요법 ‘DNL310(ETV:IDS, tividenofusp alfa)’의 헌터증후군(Hunter syndrome) 임상1/2상에서 주요 바이오마커를 감소시킨 결과를 내놨다. 특히 4년이상 진행한 장기 임상 데이터에서도 바이오마커 감소가 유지된 결과를 확인했다.

디날리는 이번 임상 결과를 바탕으로 올해초 미국 식품의약국(FDA)에 가속승인(accelerated approval)을 위한 바이오의약품 허가신청서(BLA)를 제출하고, 내년초에 시판하는 것을 목표로 하고 있다.

디날리는 지난 6일(현지시간) DNL310으로 진행한 헌터증후군 임상1/2상에 성공했다고 밝혔다.

이번 임상1/2상은 헌터증후군 환자 47명을 대상으로 진행됐다. 24주차 평가와 함께 4년이상의 장기간 평가를 진행했다. DNL-310은 주1회 정맥주사(IV)로 투여됐다. 임상의 1차종결점은 치료에 따른 부작용(TEAE) 발생률, 소변 글리코사미노글리칸(glycosaminoglycan, GAG) 농도 등이었고, 2차종결점은 뇌척수액(CSF) 및 소변의 헤파란설페이트(heparan sulfate) 농도 등이었다(NCT04251026).... <계속>