바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

다발성근염, 피부근염 등 희귀 자가면역질환

파이안바이오테크놀로지(Paean Biotechnology)는 미토콘드리아 치료제 후보물질 ‘PN-101’의 다발성근염(polymyositis, PM) 및 피부근염(dermatomyositis, DM)에 대한 임상2상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 밝혔다.

이번에 승인된 임상2상은 이은영 서울대병원 류마티스내과 교수, 김현숙 서울대병원 류마티스내과 교수, 이연아 경희대병원 류마티스내과 교수 등이 참여해 진행할 예정이다.

PN-101은 동종유래(allogeneic) 미토콘드리아를 이식하는 방식의 치료제로 개발되고 있으며, 파이안은 PN-101 개발 및 제조에 탯줄유래 중간엽줄기세포(mesenchymal stem cell) 미토콘드리아를 분리해 사용한다. 희귀 자가면역질환인 다발성근염과 피부근염 환자에 정맥주사(IV)로 미토콘드리아를 이식해 염증반응 주요경로인 NF-kB를 억제하는 접근방식이다.

파이안은 지난달 PN-101의 비임상 및 임상1/2a상 결과를 국제학술지 류머티즘 학회지(Annals of Rheumatic Disease, IF:20.3)에 게재한 바 있다. 논문에 따르면 1회투여로 다발성근염 및 피부근염 환자 9명에서 증상이 개선되는 것을 확인했다. 또한 비임상 연구를 통해 PN-101이 염증을 유발하는 사이토카인을 낮추고 미토콘드리아 기능을 높이는 결과 등을 확인했다.

한규범 파이안 대표는 “임상2상을 통해 더 많은 환자에서 안전성과 유효성을 확인해 PN-101을 사업화할 예정”이라며 “향후 국내외 제약기업과 공동개발 및 기술이전 등의 협력 모델도 적극 추진할 계획”이라고 말했다.

조인호 범부처재생의료기술개발사업단 단장은 “PN-101의 2상 임상시험이 성공적으로 진행될 수 있도록 지속적인 지원에 힘쓰겠다”며 “앞으로도 재생의료 분야에서 글로벌 경쟁력을 갖춘 혁신기술이 임상 및 상용화로 이어질 수 있도록 적극적인 지원을 이어갈 것”이라고 말했다.

파이안의 PN-101개발은 범부처재생의료기술개발사업단의 지원을 받아 연구개발되고 있다.