바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

'新제형' 졸겐스마, 2세이상서 운동지표 상승·간독성 양호.."상반기 허가신청"

노바티스(Novartis)는 지난 19일(현지시간) AAV 유전자치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’의 척추강내주사(intrathecal, IT) 제형을 이용한 척수성근위축증(SMA) 임상3상에서 긍정적인 업데이트 결과를 발표했다.

앞서 졸겐스마는 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 정맥주사(IV) 제형 SMA 치료제로 승인받았다. 다만 IV는 몸무게에 비례한 양을 투여하는데, 졸겐스마IV는 20kg 이상의 사람에게 투여시 간독성의 위험이 커 2세 이하의 SMA 환자에게만 제한적으로 사용이 가능했다. 따라서 적용범위를 확대하기 위해 다른 제형으로 개발된 졸겐스마IT는 2세부터 18세 미만의, 더 높은 연령의 SMA 환자를 대상으로 개발됐다.

노바티스는 지난해 12월 STEER 임상3상에서 1차종결점을 충족했다는 소식을 발표한 바 있다. 당시 자세한 데이터는 공개하지 않았는데, 이번에 노바티스는 1차종결점 데이터와 안전성 프로파일 등 세부 결과를 공개했다. 이 결과는 지난 16~19일 미국 텍사스에서 열린 MDA 임상과학학회(MDA Clinical and Scientific Conference 2025)에서도 발표됐다.

노바티스는 올해 상반기 중 규제당국에 졸겐스마IT(OAV101IT)의 허가신청서를 제출할 예정이다.... <계속>