바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

기존 정맥주사→척수내주사로 ‘간독성 회피’ 전략, 노바티스 “20억弗이상 매출 기대”..올해 허가신청

노바티스(Novartis)가 척수성근위축증(SMA) 유전자치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’의 척추강내주사(intrathecal, IT)제형 임상3상에 성공했다.

노바티스는 지난 2019년 졸겐스마를 1회투여 방식의 SMA 유전자치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 받았다. 현재 졸겐스마는 정맥주사(IV) 제형으로 시판되고 있다. 정맥주사제형 졸겐스마는 간독성으로 인해 용량을 높이는데 한계가 있으며 2세미만 소아에게 라벨이 제한돼 있다.

노바티스는 더높은 용량을 필요로하는 2세이상 소아환자로 졸겐스마의 적응증을 확대하기 위해 IT제형을 개발해 왔다. 졸겐스마IT는 안전성 문제로 인해 개발이 더뎌지게 됐는데, 지난 2019년 동물실험에서 척수신경세포에 염증이 발생했고 이에따라 FDA로부터 임상1/2상 부분중단(partial hold) 조치를 받았다. 이후 2021년 보류조치를 해제받고 3상을 시작할 수 있게 됐었다.

노바티스는 졸겐스마IT를 개발해 매출성장이 둔화된 졸겐스마에서 더 큰 기회를 가질 수 있을 것으로 기대하고 있다. 회사는 졸겐스마IT로 한해 최대 20억달러 이상을 벌어들일 수 있을 것으로 예상한 바 있다.... <계속>