바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

올해초 FDA 자문위 ‘소집 번복’ 끝에 “라벨확대 성공”..’드라마틱한’ PFS 효능, ‘암종·SSTR 여부’ 등 무관 “첫 치료제”

엑셀리시스(Exelixis)의 시판 TKI 치료제인 ‘카보메틱스(Cabometyx, cabozantinib)’가 신경내분비종양(NET) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받는데 성공했다.

신경내분비종양 적응증 승인여부를 두고 FDA 자문위원회(ODAC) 소집이 번복된 끝에 시판허가를 통과하게 됐다. 카보메틱스는 지난 2023년 췌장을 포함한 신경내분비종양 임상3상에서 무진행생존기간(PFS)을 ‘드라마틱(dramatic)하게’ 개선하며 임상의 조기 맹검해제 및 교차투여를 진행했다.

다음해인 2024년 8월 카보메틱스는 신경내분비종양 적응증에 대해 FDA 허가검토에 들어갔다. 그러나 3개월 뒤인 지난해 11월 FDA는 카보메틱스에 대한 ODAC 소집을 회사에 예고했다. 당시 업계는 카보메틱스의 임상3상에서 교차투여(crossover)로 전체생존기간(OS)에서 뚜렷한 이점을 나타내지 못한 점으로 인해 FDA가 자문위원회를 소집했을 것으로 추측했다.

카보메틱스는 임상3상에서 종양 타입에 따라 PFS를 위약군과 비교해 60~78% 개선했으나 OS의 위험비(HR)는 1.01~1.05로 수치적으로는 살짝 떨어지는 데이터를 보였다. 그러나 올해초 엑셀리시스는 ODAC 회의가 취소됐다고 업데이트했고, 지난 26일(현지시간) 카보메틱스가 신경내분비종양 치료제로 FDA 승인을 받았다고 밝혔다.... <계속>