바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

간, 심장, 신경 역분화줄기세포 생산기술을 바탕으로 "유전자 교정한 세포치료제 개발 목표"

“넥셀은 인간으로부터 유래한 줄기세포를 이용해 동물에서 진행하는 독성시험을 대체하는 프로젝트를 진행하고 있습니다. 이를 위해 현재 간, 심장, 신경 역분화 줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC)를 연구∙개발 중에 있으며 국내시장에서 이 분야에 뛰어든 최초의 그룹입니다”

우동훈 넥셀(Nexel) 연구소장은 13일 서울 삼성동 코엑스에서 열린 '바이오코리아 2017' 컨퍼런스에 참가해 이같이 밝혔다.

넥셀은 지난 2012년에 설립된 줄기세포 전문 바이오텍으로 역분화 줄기세포를 이용한 독성시험키트, 간질환 단백질치료제, 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용한 줄기세포기술의 3가지 프로젝트를 진행하고 있다. 우 소장은 이날 기업설명회에서 역분화 줄기세포, 간질환 단백질치료제에 대해 발표했다.

일반적으로 널리 알려진 줄기세포는 배아줄기세포(Embryonic stem cells, ES cells)로 난자와 정자가 만난 초기발생세포로 모든 세포로 분화가 가능하다. 개념적으로는 분화된 세포를 손상된 부위에 주입해 만능치료제로 사용이 가능할 것 같지만 아직 기술적, 윤리적 한계가 있어 개발에 어려움을 겪고 있다. 때문에 난자와 정자를 사용하지 않고 성체상태의 세포에 적절한 인자를 주입해 줄기세포와 같은 특징을 갖게 하겠다는 것이 역분화줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC)의 원리다.

넥셀은 인간으로부터 유래한 역분화줄기세포 분화기술을 이용해 간, 심장, 신경세포를 구축하고 있다. 현재 가장 단계에 있는 것이 간 역분화줄기세포다

우 연구소장은 “신약개발 과정에서 약물이 가진 독성을 예측하는 단계가 포함되는데, 이제까지는 주로 동물모델이나 일차배양세포를 이용해 테스트를 했다”고 설명했다. 그렇지만 동물모델은 종이 달라 임상에 적용되기엔 한계가 있으며, 최근에는 윤리적 문제도 제기되고 있다. 그 대안으로 일차배양세포를 사용하지만 특성상 실험배치 마다 결과차이가 크고 실험자원도 부족하다는 한계점이 있다.

우 연구소장은 “그렇기에 우리는 인간으로부터 유래한 역분화줄기세포를 독성시험에 이용하겠다는 것”이라고 설명했다. 역분화줄기세포는 인간세포와 매우 유사한 특징을 가지면서도 상대적으로 가격경쟁력을 가진다는 것.

그는 “실제 넥셀이 생산한 간 역분화줄기세포가 실제 간세포와 생리학적으로 유사한 특성을 가지며, 약물대사에 중요한 효소를 발현하는 것을 확인했다”고 설명했다. 실제로 넥셀은 천연약물로 간 독성시험을 진행해 봤는데 그 결과, 넥셀의 간 역분화줄기세포는 간배양세포와 동등한 독성특징을 나타냈으며, 경쟁사 역분화줄기세포와의 비교에서도 유사한 독성특징을 보였다.

넥셀은 현재 심장 역분화줄기세포도 개발 중이다. 우 연구소장은 “심장세포 활성에서 중요한 이온채널 활성을 비교해본 결과 유사한 특징을 보이는 것을 확인했다"며 “동등성을 높이기 위해 연구∙개발을 진행 중”이라고 말했다.

그는 “2015년에 로슈가 넥셀과 비슷한 컨셉을 가진 cellular dynamics라는 회사를 935억원(83만 달러)에 인수한 예가 있다”며 “2013년에 미국 식품의약국(FDA)에서 역분화줄기세포로 독성시험을 대체하는 것을 승인한 바가 있기 때문에, 앞으로 잠재력이 있다고 본다”고 설명했다.

넥셀의 두번째 파이프라인은 간 질환을 겨냥하는 단백질 치료제다. 우 연구소장은 “간 질환은 바이러스에 의한 감염, 술 등 다양한 원인으로 간조직이 섬유화되면서 발병한다"며 “현재까지 시판된 치료제는 약물효능에 한계가 있기 때문에 간이식 외에 특별한 치료방법이 없어 ‘의료적 미충족수요(medical unmet needs)’가 큰 부분”이라고 말했다.

그는 “각각의 급성/만성 간질환 환자에서 나타나는 단백질 변화를 분석해 간질환 치료제를 개발하고 있다"고 언급했다. 간질환 치료제인 ‘NP-01’ 파이프라인은 현재 전임상 단계에 있다.

우 연구소장은 “2013년에 안암병원, 고려대학교와 업무협약을 맺은 이후로 다양한 연구기관과 공동연구를 진행 중”이라고 덧붙였다.