바이오스펙테이터 장종원 기자
"역분화줄기세포를 활용한 교차분화기술은 성체 줄기세포와 역분화줄기세포의 장점만 취하고 단점은 극복한 기술입니다. 이를 활용해 다발성 경화증을 비롯한 다양한 신경계 질환 치료제 개발에 도전합니다."
오동훈 스템랩 대표는 최근 한국거래소에서 열린 기업설명회에서 스템랩이 확보한 줄기세포 기반 기술과 신약 개발 파이프라인을 소개했다.
스템랩(STEMLAB)은 2011년 설립된 바이오텍으로 유승권 고려대 생명공학부 교수의 역분화줄기세포 연구를 사업화해 세포치료제 및 기능성 소재 등을 개발하고 있다. 현재까지 기관, 개인으로부터 약 100억원의 투자를 유치했으며 2016년 코넥스에 상장했다.
스템랩이 보유한 기술은 줄기세포를 치료효능을 가진 다른 타입의 세포로 전환시키는 직접 교차 분화 기술(세포 Reprogramming 플랫폼)이다. 성체 줄기세포는 높은 안전성에도 불구하고 분화능력이 제한적이다. 반면 배아줄기세포와 역분화줄기세포(iPSC)는 높은 분화 능력을 가졌지만 체내 종양 형성 위험을 안고 있다.
스템랩의 직접 교차 분화 기술은 머리카락, 피부, 소변 등에서 얻은 체세포를 역분화하는 과정(배아 단계와 성체 세포의 중간단계)에서 환자가 필요로 하는 조직세포로 분화하게 한다. 만능 분화단계까지 가지 않아 종양원성이 없으며 생체내 이식했을때 원하는 세포로 높은 효율로 분화한다. 대량생산도 가능하다. 오동훈 대표는 "성체 줄기세포와 배아줄기세포의 장점만 취하고 단점은 극복한 기술로 안전성과 유효성이 뛰어나다"고 강조했다.
스템랩은 이와 함께 세포의 전달 효율을 높이고 안전성을 강화하기 위한 캡슐 기반의 약물 전달 기술, 경피 전달 효율의 극대화 및 유효 성분 방출 제어를 위한 나노파티클 전달 기술, 세포치료제의 후속 모니터링 및 투여 경로 정밀 유도를 위한 이미징 기술도 개발하고 있다. 특히 줄기세포 캡슐화 기술은 면역세포 공격 회피, 의도치 않은 세포 분화 방지, 약효 지속성 유지 등의 장점을 갖고 있다는 설명이다.
스템랩은 이러한 핵심 기술을 바탕으로 다발성 경화증, 다계통 위측증, 척수손상, 탈모 치료제 개발에 도전한다.
먼저 다발성 경화증(iOPC-MSA)과 다계통 위측증(iOPC-MS) 치료제 신경세포에서 축삭(axon)의 주위를 감싸 전기신호가 원할하게 흐르도록 도와주는 수초(myelin)를 만드는 전구체 세포인 희소돌기아교전구세포(OPC)를 활용한다. 대부분의 신경관련 질환은 OPC의 손상이나 기능저하와 관련이 있는데 투입된 스템랩의 iOPC가 생착해 손상된 세포를 대체한다. 스템랩은 동물모델에서 투입한 iOPC가 생착해 수초를 재생해 운동능력이 개선됨을 확인했다.
오 대표는 "현재 임상중인 OPC는 아스테리아스(Asterias biotherapeutics)가 유일한데 배아줄기세포로 분화시켜 종양 원성 등의 문제를 안고 있다"면서 "스템랩은 희귀질환에 먼저 접근해 iOPC의 가능성을 보여준 뒤 기술이전을 통해 알츠하이머 등의 치료제 개발을 모색할 것"이라고 말했다. 스템랩은 올해 비임상 시험을 진입하며 2020년 임상 1/2상 진입을 기대하고 있다.
스템랩이 신경줄기세포(NSC)를 활용한 척수손상 치료제(iNSC)도 개발하고 있다. 신경줄기세포로 손상된 뉴런을 대체할 수 있는 세포치료제다. 오 대표는 "탈모의 치료효능이 강화된 역분화 양수 줄기세포를 캡슐화한 탈모치료제는 시장도 크지만 역분화라는 기술이 어떻게 활용될 수 있는지를 보여줄 수 있어 중요하게 생각하고 있다"고 말했다.
오 대표는 "줄기세포 배양액을 활용한 탈모 방지 화장품, 기능성 펩타이드 및 엑소좀 소재의 기능성 화장품 시장도 진입할 것"이라면서 "궁극적으로는 세포치료제와 함께 역분화줄기세포를 통해 인공장기를 개발하는 기회를 모색할 것"이라고 강조했다. 스템랩은 2019년 코넥스에서 코스닥 이전 상장도 계획하고 있다고 덧붙였다.