바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

체내분포평가시험, GLP독성시험 등 수행..2019년 환자 대상 1상 착수 예정

바이오큐어팜과 파로스백신은 급성백혈병 치료제로 개발중인 anti-CD19 CAR-T 세포(Chimeric Antigen Receptor-T Cell, CAR-T)의 전임상을 완료했다고 17일 밝혔다. 이에 따라 양사는 2019년 국내 최초의 CAR-T 치료제 임상에 돌입한다는 계획이다.

CAR-T는 환자의 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 바이러스 벡터를 이용해 특정 암항원을 인식하는 수용체를 주입해 표적 항원을 가진 암세포를 사멸시키는 치료플랫폼이다. 노바티스의 ‘킴리아(Kymriah)’와 길리어드사이언스의 ‘예스카르타(Yescarta)’가 FDA 승인을 받으면서 개발 경쟁이 치열하다.

바이오큐어팜과 파로스백신은 작년 11월 CAR-T 치료제 상업적개발을 위한 공동연구협약을 체결했으며 이후 오송첨단의료진흥재단과 CRO기관인 크로엔을 통해 체내분포평가시험 및 GLP독성시험 등의 전임상 연구를 진행해 왔다. 임상시험용 Lentiviral vector GMP 생산과 MCB(Master Cell Bank) 제조는 씨드모젠(CdmoGen)에서 위탁생산 하고 있다.

바이오큐어팜 관계자는 "현재 백혈병 면역세포치료제인 anti-CD19 CAR-T의 임상시험용 의약품 생산이 완성 단계에 있다"면서 "식약처와 협의를 통해 체내분포평가 및 단회정맥투여 독성시험을 실시해 성공적으로 완료했다"고 말했다.

바이오큐어팜에 따르면 전임상에서 자가혈액유래 CD19 CAR-T를 면역결핍동물인 누드마우스(Balb/c)에 투여한 결과 7일과 28일째 완전 소실(clearance)됨을 확인했다. 또한 누드마우스에 고용량인 5 x 10^7 cells/head를 단회 정맥투여한 결과 독성증상이 나타나지 않았다.

바이오큐어팜은 효력 및 GLP독성보고서, 연구자 임상시험 결과 등 자료를 취합해 조만간 식약처에 임상 1상 시험신청서를 제출할 계획이다.

이상목 바이오큐어팜 대표는 "연내 승인을 받아 2019년 환자 대상 임상에 돌입할 계획이다. 독일 등지에서 다국가 임상시험 역시 준비하고 있다"고 말했다. 바이오큐어팜은 CAR-T 치료제 임상을 위한 펀딩도 진행하고 있다.