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바이오스펙테이터 김성민 기자

뉴로크린과 4개 AAV 유전자 치료제 라이선스 계약, "3rd 라이선스 빅딜"...선두 파이프라인 파킨슨병 치료제 VY-AADC 임상 1b상 결과로 본 잠재력은?

중추신경계(CNS) 질환을 타깃해 AAV(adeno-associated viral) 기반 유전자 치료제를 개발하는 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)가 또 한번의 빅딜을 성사시켰다. 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences)는 보이저와 약 19억달러 규모의 파트너십 계약을 체결했다고 지난달 29일 밝혔다.

보이저는 이에 앞서 2018년 애브비와 퇴행성뇌질환을 겨냥하는 AAV 벡터로 타우 항체를 전달하는 유전자 치료제 옵션 딜 계약을 체결했다. 계약금 6900만달러를 포함해 총 1억5500만달러 규모를 지급받기로 했다. 계약에 따라 보이저는 임상 1상까지 진행하게 된다. 보이저는 이에 앞서 사노피 젠자임(Sanofi Genzyme)과 2015년에 VY-AADC, VY-FXN01, VY-HTT01의 3개 프로그램의 미국외 개발 및 상업권에 대한 배타적 옵션을 부여하는 조건으로 하는 최대 7억4500만달러 규모의 파트너십을 맺었다. 젠자임은 2017년에 VY-AADC 옵션을 선택하지 않기로 결정했다.

뉴로크린과의 이번 딜은 보이저의 세번째 라이선스 빅딜이다. 이번 계약으로 뉴로크린 바이오사이어스는 4개 유전자 치료제에 대한 개발 및 상업화 권리를 갖게된다. 임상 2상 단계에 있는 파킨슨병 유전자 치료제인 VY-AADC, 전임상 단계에 있는 프리드리히 운동실조(Friedreich's ataxia) 치료제 VY-FXN01를 포함한 추가 2개 프로그램을 선택하게 된다. 계약 내용에 따라 뉴로크린은 보이저에 계약금으로 현금 1억1500만 달러와 주식으로 5000만 달러를 투자하며, 각 프로그램에 대한 개발 자금을 받게되며, 향후 개발 상업화 등 마일스톤에 따라 17억 달러(약 1조9006억원)를 지급하게 된다.

케빈 고먼(Kevin Gorman) 뉴로크린 대표는 "보이저와 파트너십을 통해 신경질환 개발 파이프라인을 확장하고 CNS 포커스 유전자 치료제 전문성을 바탕으로 파킨슨병, 프리드리히 운동실조 등 의학적 미충족 수요가 큰 질환을 치료할 것"이라고 밝혔다.... <계속>