바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

뒤센근이영양증 유전자 치료제 임상1/2상 예비결과, 환자 3명중 1명서만 마이크로디스트로핀 10% 검출

솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences)가 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 유전자치료제 임상1/2상에서 유의미한 유효성 데이터를 얻지 못했다. 회사측은 용량을 높혀 임상시험을 진행하겠다고 밝혔지만 이 약물은 안전성 문제로 지난해 임상시험 보류판정을 받은 바 있다.

솔리드바이오는 지난 7일 DMD 유전자치료제 ‘SGT-001’에 대한 임상1/2상 IGNITE DMD(NCT03368742)의 예비임상결과(preliminary data)에서 약물을 투여한 환자 3명중 1명에서만 마이크로디스트로핀(microdystrophin) 10%가 검출됐다고 발표했다.

‘SGT-001’은 근육 특이적인 프로모터 벡터를 가진 아데노연관바이러스(adeno-associated virus, AAV) 전달체를 사용하여 합성 디스트로핀 유전자인 마이크로디스트로핀을 골격근에 전달해 정상적인 디스트로핀 단백질을 생산하도록 하는 치료제다.

IGNITE DMD 시험에 등록된 6명의 환자 중 3명은 적극치료(active treatment) 그룹에, 3명은 치료를 받지 않는 대조군 그룹에 등록되었다. 적극치료그룹의 환자들은 단독 정맥 투여방법으로 2년간 추척 관찰된다. 예비데이터 분석은 SGT-001 5×10^13 vg/kg을 투여한 환자 3명의 3개월간 생검(biopsy) 데이터를 기반으로 하며, 투여된 약물은 최저 복용량이다.... <계속>