바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

몰레큘라의 표적세포 제거 'ETB 플랫폼' 이용한 전처치요법 개발계약..계약금 3800만弗에 마일스톤 포함 최대 5억6000만弗..기존 고농도 화학 전처치 요법 대체 기대

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 몰레큘라 템플레이츠(Molecular Templates, MTEM)와 조혈모세포이식(hematopoietic stem cell transplants, HSCT)을 위한 표적화 전처치(targeted conditioning regimen)요법 개발 계약을 체결했다고 지난 18일(현지시간) 발표했다.

발표에 따르면 버텍스는 MTEM의 ETB(Engineered Toxin Body) 플랫폼 기술을 이용해 CRISPR 유전자 치료제 이식에서 새로운 세포를 성공적으로 이식할 수 있도록 표적화 전처치 요법을 개발한다.

전처치 요법은 백혈병, 악성림프종, 다발성 골수종 등 혈액암 치료를 위해 조혈모세포이식 전 고농도 화학요법(chemotherapy)이나 방사선 요법(radiotherapy)으로 암세포와 환자의 조혈모세포를 제거하는 것을 말한다. 고농도의 화학요법은 면역세포도 같이 제거해 면역결핍(immunodeficiency) 부작용을 보이게 된다.

ETB 플랫폼기술은 유전적, 화학적으로 결합시킨 핵산(nucleotide), 단백질(protein), 소분자(small molecule)을 세포안으로 내제화(internalization) 할 수 있는 기술이다. 표적 세포(targeted cell) 특이적(specific)으로 ETB를 세포 안으로 내제화 시켜 표적 세포를 제거한다.

▲ETB 플랫폼 기전(몰레큘라 템플레이츠 발표자료 참조)

계약에 따라 버텍스는 계약금으로 MTEM에게 현금 2300만달러와 MTEM의 주식 1500만달러어치를 매입키로 했다. MTEM은 버텍스가 선택한 최대 2개 표적을 대상으로 ETB 플랫폼 기술을 사용해 표적화 전처치 요법을 개발한다. MTEM은 개발, 규제에 대한 마일스톤 1억8000만달러, 상업화에 따른 마일스톤 7000만달러로 표적당 2억5000만달러를 받는다. 상업화 판매에 따른 단계별 로열티는 별도로 지급받는다.

버텍스는 개발한 ETB 물질에 라이센싱을 부여하거나 2번째 표적을 추가하는 옵션을 행사할 경우 2200만달러를 MTEM에게 추가로 지급한다. 버텍스는 임상 개발할 후보 물질을 선택하면, 이후 개발, 제조, 상업화를 책임지고 진행하게 된다.

다비드 알슐러(David Altshuler) 버텍스 수석 부사장은 “우리는 유전자편집기술로 겸상 적혈구질환(sickle cell disease), 베타 지중해 빈혈(beta thalassemia) 같은 중증 혈색소 병증(severe hemoglobinopathies) 치료 기술을 가지고 있다”며 ”MTEM의 ETB 플랫폼기술을 이용해 고농도 화학요법을 대체할 표적화 전처치 요법을 만들겠다”고 말했다.

한편, 버텍스는 지난 1월 유전자편집기술의 효율을 높일 수 있는 머크의 DDR(DNA damage response) 저해제를 재인수했다.