바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

육종과 다발성골수종 환자 3명 대상 CRISPR로 체내 TCR+PD-1 없앤 'NY-ESO-1 TCR-T' 테스트..."장기 안전성과 비면역원성 확인, 향후 면역세포 CRISPR 편집 'Next T세포 치료제' 개발 가능성 보여줘"

▲doi: 10.1126/science.aba7365

최초의 CAR-T 치료제인 ‘킴리아’를 개발한 칼 준(Carl June) 펜실베니아대(UPenn) 연구팀이 CRISPR-Cas9로 유전자 편집한 T세포 치료제를 고형암과 다발성골수종 환자에게 주입하는 ‘first-in-human’ 임상에서 안전성을 확인했다. CRISPR은 3세대 유전자편집 도구로 매우 정밀하지만, 인간 유전체에 적용할 경우 의도하지 않은 유전자가 편집되는 오프타깃(off-target) 우려가 있어왔다.

이번 임상 결과는 CRISPR 유전자 편집을 한 세포 치료제의 안전성을 첫 증명한 연구라는 점에서 의미가 있다. 다만 안전성 확인에 초점을 맞춘 임상으로 약물 효능은 제한적이었다.

펜실베니아대 연구팀은 지난 6일 국제학술저녈인 사이언스(Science)에 육종(sarcoma) 환자 1명과 다발성골수종 환자 2명에게 CRISPR-Cas9 유전자 편집으로 3가지 유전자를 없앤(knock-out) ‘NY-ESO-1 TCR-T’를 테스트한 임상1상 결과를 발표했다(doi: 10.1126/science.aba7365).

해당 프로젝트는 노바티스에서 킴리아 등 유전자치료제 개발을 총괄한 오스만 아잠(Usman “Oz” Azam) 대표를 포함한 이전 노바티스 팀과 칼준이 공동 설립한 세운 티뮤니티(Tmunity)와 협력하고 있다.... <계속>