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밥 랭거(Bob Langer) MIT 교수 연구결과를 바탕으로 설립된 프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)가 소리를 감지하는 귀의 달팽이관 유모세포(hair cell)를 재생시켜 청력을 회복시키는 컨셉의 저분자화합물 ‘FX-322’의 임상2a상 실패를 알렸다. FX-322는 전구세포를 활성화해(progenitor cell activation, PCA) 손실된 유모세포를 재생시키는 컨셉이다. 지난 23일 프리퀀시는 임상2a상 중간 분석 결과 경증 내지 중등도 수준의 심각한 감각신경난청(severe senso
만성통증, 우울증, 간질, 불안장애 등 신경 흥분성 질환(Neuronal Excitability Disorders) 신약을 전문적으로 개발하는 바이오텍 엘리엠(Eliem Therapeutics)이 지난 25일(현지시간) 8000만달러의 투자금을 유치하며 공식적으로 출범했다. 이번 투자에는 RA Capital Management, Access Biotechnology와 Intermediate Capital Group (ICG)이 참여했다. 엘리엠은 이번 투자금을 만성통증 치료제 후보물질 ‘ETX-810’과 우울증 및 간질 치료제 후
드디어 기존의 CD19 타깃을 넘어 BCMA(B-cell maturation antigen)를 타깃하는 CAR-T가 나온다. 단회 투여하는 다발성골수종(multiple myeloma, MM) 치료제로 시판된다. CD19 이후 새로운 타깃에 대한 CAR-T 치료제가 4년만에 나온 것이다. CAR-T 분야에서 중요한 마일스톤이다. 지금까지 미국에는 2017년부터 노바티스의 ‘킴리아’와 BMS의 ‘브렌야지’ 등 4개의 CD19 CAR-T 제품이 시판됐다. 첫 BCMA CAR-T라는 타이틀을 거머쥔 회사는 BMS(Bristol Myers
펩타이드 치료제 개발회사 질랜드파마(Zealand Pharma)가 지난 22일(현지시간) 미국 FDA로부터 소아 및 성인 당뇨병 환자에게 발생하는 중증 저혈당(Severe Hypoglycemia) 치료제로 ‘제갈로그(Zegalogue, dasiglucagon)’의 승인을 받았다고 발표했다. 이 소식으로 질랜드의 주가는 발표 당일 약 13% 상승했다. 제갈로그는 글루카곤 유사체인 다시글루카곤(dasiglucagon) 기반의 주사형 치료제다. 제갈로그의 FDA 승인은 6세 이상 소아 및 성인 제 1형 당뇨병 환자를 대상으로 진행한 3
드디어 PD-(L)1, CTLA-4를 잇는 3번째 신규 면역항암제 타깃으로 ‘LAG-3(lymphocyte-activation gene 3)’ 약물의 긍정적인 임상3상 결과가 나왔다. 면역항암제 분야에서 잇따른 임상 실패건이 들려오고 있는 가운데 오랜만에 반가운 소식이다. 이 소식을 알린 주인공은 BMS(Bristol Myers Squibb)다. BMS는 흑색종 1차 치료제로 LAG-3와 PD-1 항체 ‘옵디보(opdivo, nivolumab)’ 병용투여가 옵디보 단독대비 환자의 무진행생존기간(progression-free sur
노보노디스크(Novo Nordisk)가 GLP-1 당뇨병 시장에서 경쟁력을 확보하기 위해 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)에 제2형 당뇨병 치료제로 ‘오젝핌(Ozempic, semaglutide)’의 새로운 용량 2.0mg 라벨확장 신청을 거절당했다고 지난 22일 밝혔다. FDA는 제조 등과 관련된 추가 데이터를 요구했다. 오젬픽은 1주 제형의 GLP-1 작용제로, 현재 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 0.5mg과 1.0mg 용량으로 처방되고 있는 약물이다. 이번 FDA 라벨확장 신청 거절 이유와 관련해 노보노디스크는 완전한 신청
국내에서도 오는 5월부터 CAR-T 치료제 노바티스(Novartis)의 ‘킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel)’의 환자 처방이 가능해진다. 미국에서 킴리아가 최초의 CAR-T 치료제로 승인받은지 4년만에 국내에서도 첫 시판되는 것이다. 이번달 5일 식품의약품안전처는 킴리아를 첨단재생바이오법에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다. 킴리아는 2가지 이상의 전신치료후 재발 또는 불응하는 미만성거대B세포림프종(DLBCL)과 25세 이하의 소아 및 젊은 B세포 급성림프구성백혈병(ALL) 치료제로 출시됐다. 아직 난관
디지털의 시대, 바이오의약 업계도 디지털과의 융합이 빠르게 진행되고 있다. 인공지능(AI)과 빅데이터와 같은 디지털 기술들은 여러가지 질병을 예측, 진단하기도 하고 신약 후보물질을 디자인하거나 발굴하기도 하지만, 더 나아가 치료제로서의 역할도 하고 있다. 페어(Pear therapeutics)는 2017년 자사의 중독 치료 어플리케이션인 ‘reSET®’으로 미국 FDA 허가를 받았다. 이는 최초의 디지털치료제로 인정받고 있다. 페어를 시작으로 아킬리 인터렉티브(Akili Interactive), 클릭 테라퓨틱스(Click Ther
좀 더 초기의 치료법을 선점하려는 면역항암제의 치열한 경쟁 속에서, 로슈가 경쟁자에 앞서 초기 폐암으로 PD-L1 항체 ‘티쎈트릭(Tecentriq®, atezolizumab)’을 확장하기 위한 첫 걸음을 내딛었다. 아직 전이되지 않는 폐암 환자의 최대 50% 수준에서 암이 재발한다고 알려져 있다. 비소세포폐암(NSCLC) 수술후요법(adjuvant)으로 티쎈트릭을 투여하자 환자가 더 오랜 기간 재발없이 생존한 결과를 발표했다. 로슈는 “가능한 빨리 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA) 등 전세계 규제당국에 데이터를
미국 머크(MSD)의 PD-1 항체인 ‘키트루다(Keytruda, pembrolizumab)’와 에자이의 다중 인산화효소 저해제인 ‘렌비마(Lenvima, lenvatinib)’ 병용요법으로 진행한 자궁내막암 임상 3상에서 긍적적인 결과가 나왔다. 화학요법과 비교한 키트루다+렌비마 병용요법 임상에서 1차 종결점과 2차 종결점을 모두 만족한 것이다. 이번 긍정적인 임상 결과로 머크는 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 받은 가속승인에 대한 약의 효능을 다시 한번 입증했다. 머크는 19일(현지시간) 온라인으로 진행된 미국
로슈가 안티센스올리고뉴클레오타이드(ASO) 기반 후보물질의 헌팅턴병(HD) 치료제 임상3상을 중단키로 결정했다. 원래는 내년 임상3상 결과가 도출되 예정이었다. 아직까지 헌팅턴병 치료제는 없으며, 해당 임상3상은 지금까지 헌팅턴병 환자를 대상으로 진행된 임상 가운데 가장 큰 규모라는 점에서 업계의 안타까움을 자아내고 있다. 로슈는 증상이 보이는 후기 단계(manifest)의 헌팅턴병 치료제 후보물질 토미너센(tominersen, 이전 IONIS-HTTRx 또는 RG6042)의 GENERATION HD1 임상3상의 약물 투약을 중단
사렙타(Sarepta Therapeutics)가 치료제가 없는 희귀 신경근육질환인 지대근 이영양증 2E형(LGMD2E)에 대한 2년간의 장기추적 임상에서 단백질의 지속적 발현 및 근육기능이 유지된 긍정적인 결과를 내놨다. 지난달 사렙타의 ‘아몬디스 45(Amondys 45, casimersen)’가 미국 식품의약국(FDA)로부터 3번째 뒤센근이영양증(DMD)에 대한 엑손스키핑 치료제로 승인받은 것에 이은 좋은 소식이다. 그럼에도 불구 사렙타의 주가는 지난 1월의 충격에서 회복하지 못하고 있다. 사렙타는 올해 1월 뒤센근이영양증(D
후지필름(Fujifilm)이 올해초 미국에 20억달러(2000억엔)를 투자해 ‘북미 최대 규모의 바이오의약품 CDMO 생산시설’을 짓겠다는 야심찬 계획을 밝힌지 2달만에, 생산시설 거점을 노스캐롤라이나주 홀리스프링스(North Carolina(NC) Holly Springs)로 결정했다고 지난 18일 발표했다. 후지필름은 미국에서 바이오의약품 및 유전자치료제 CDMO 입지를 더욱 강화하고 있는 모습이다. 이번 노스캐롤라이나주 CDMO 생산시설에 20억달러 투자와 함께 2028년말까지 725명의 숙력된 일자리를 창출할 것으로 예상된
치료제가 없는 비알콜성지방간염(nonalcoholic steatohepatitis, NASH)에서 GLP-1 작용제(agonist) 병용요법이 새로운 희망을 제시할 수 있을까? 한때 공격적인 NASH 임상개발을 추진하다 잇따른 임상 실패에 타격을 입었던 길리어드가 ‘첫 NASH 치료제’라는 타이틀을 거머쥐기 위해 다시 공격적인 태세를 갖췄다. 길리어드는 2년전 3개의 NASH 후기 임상 실패를 알린 바 있다. 길리어드는 노보노디스크(Novonodisk)와 약 440명의 환자를 대상으로 자체 개발중인 NASH 후보물질과 노보노디스크
다케다(Takeda)가 아니마(Anima Biotech)와 유전적 신경질환을 대상으로 mRNA 조절 저분화합물 개발에 나선다. 다케다는 지난해부터 RNA 기반 치료제 개발을 위한 딜을 꾸준히 이어오고 있다. 다케다는 지난해 10월 애로우헤드(Arrowhead)와 간질환 타깃 RNAi 약물 개발을, 지난 1월 KSQ 테라퓨틱스(KSQ Therapeutics)와 CRISPR 기반 NK세포치료제를, 지난 16일에는 제네반트(Genevant)의 LNP(lipid nanoparticle) 기술을 이용해 간질환 약물 개발을 위한 파트너십을
CTC기반의 액체생검 전문기업 싸이토젠(Cytogen)은 오는 4월 개최되는 미국 암 연구학회(AACR)에서 'EGFR돌연변이 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 CTC(순환종양세포)의 AXL 모니터링 평가 및 효과 분석'에 관한 연구결과를 발표한다고 19일 밝혔다. 싸이토젠이 다이찌산쿄, 서울아산병원 김상위 교수팀과 3년간 공동연구를 진행해온 결과를 글로벌 학회에서 첫 공개하는 것이다. 티로신 키나아제 저해제(tyrosine-kinase Inhibitor, TKI)는 암세포의 세포 증식과 이동을 유발하는 EGFR 등의
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