바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

A1AT 결핍 간질환 대상 2개 RNAi 치료제 후보물질 공동개발..원발성 옥살산뇨증(PH) 대상 2개 후보물질 상호 사용권 계약

RNAi 치료제 개발 분야의 두 선두기업인 앨라일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)과 디서나 파마슈티컬스(Dicerna Pharmaceuticals)가 희귀 유전질환 치료제 개발 분야에서 앞서가는 기업들과 경쟁하기 위한 전략으로 파트너십을 체결했다.

Douglas M. Fambrough 디서나 대표는 “RNAi 치료제 개발에 강점을 가진 두 기업이 협업해 희귀질환 환자에게 꼭 필요한 새로운 치료법을 제공한다는 공동의 목표를 이뤄나가겠다”고 밝힌 가운데, 이번 공동개발 파트너십의 독특한 구조를 강조했다. 앨라일람과 디서나가 각각 ‘A1AT(alpha-1 antitrypsin)’ 결핍 간질환 치료제로 개발해온 2개 약물을 공동으로 개발하며, 향후 임상 결과에 따라 치료제로 적합한 약물을 선정하고 임상 완료 후 치료제 판권지역을 나눠갖는 형태의 계약이다.

앨라일람과 디서나는 6일(현지시간) A1AT 결핍 간질환 치료제로 각자 개발 중인 2개의 RNAi 치료제 후보물질을 개발 및 상용화하기 위해 계약을 체결했다고 발표했다. 또한 원발성 옥살산뇨증(primary hyperoxaluria, PH) 치료제로 각자 개발 중인 2개의 치료제 후보물질에 대한 상호 사용권(cross-license) 계약도 완료했다고 발표했다. 두 계약에 대한 금전적 조건은 공개되지 않았다.

A1AT 결핍 간질환은 폐와 간 조직에 손상을 유발하는 상염색체 질환(autosomal disorder)이다. 현재 A1AT 환자를 위한 치료법은 지지요법(supportive care)이 전부이며, 염증에 의해 간이 섬유화되는 간경변이 진행된 경우 간 이식을 받아야 한다.... <계속>