바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

AAV 대가 '조지처치(George M. Church) 교수' 독성 부작용 극복하고자 TLR9 억제 짧은 뉴클레오티드 서열 삽입 차세대 AAV 발표...기술 스핀오프해 Ally Therapeutics 설립

최근 유전자치료제 분야에서 고용량의 AAV(adeno-associated virus) 투여에 따른 잇따른 부작용 사례에 면역원성(immunogenicity)를 해결할 수 있는 새로운 돌파구에 대한 갈증이 커지고 있다. 이러한 한계점을 극복하기 위한 전략으로 AAV 대가 조지 처치(George M. Church) 하버드의대 교수가 AAV 면역원성을 일으키는 핵심 인자인 TLR9를 억제하는 전략의 차세대 AAV 기술에 대한 논문을 발표했으며, 회사 설립도 알렸다.

이는 조지 처치 교수가 3년전 인공지능(AI)을 이용해 신규 AAV를 발굴 및 최적화하는 다이노 테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)를 설립에 이은 AAV 회사 창업 소식이다. 다이노는 유전자치료제에 베팅하고 있는 대표적인 빅파마 노바티스, 로슈와 사렙타(Sarepta) 등과 딜을 체결했다는 점에서, 새로운 움직임에 더욱 주목된다.

처치 교수 공동 연구팀은 사이언스트랜스레이셔널메디슨(Science Translational Medicine)에 TLR9를 억제해 AAV 면역원성을 낮출 수 있다는 결과를 이번달 10일 발표했다(doi: 10.1126/scitranslmed.abd3438).

이 기술을 바탕으로 처치 교수와 1저자인 잉 카이 찬(Ying Kai Chan) 박사(CSO)는 기술을 스핀오프해 앨라이 테라퓨틱스(Ally Therapeutics)를 공동설립했다. 앨라이는 더 많은 환자에게 적용 가능한 면역원성이 낮은 AAV 치료제를 개발하며 첫 플랫폼이 TLR9 편집 AAV 기술이다. 앨라이는 아치벤처파트너스(Arch Venture Partners)와 아틀라파트너스(Alta Partners), UCB 벤처스로부터 시드 투자를 유치했다. 회사는 2018년 설립됐으나 지금까지는 비공개 모드로 있었다.... <계속>