바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

[RISC 2024] 파트너십 통해 상업화 경험 축적 “다음단계는 자체개발”..신경질환 분야서 11개 에셋 중 자체개발 에셋 3→6개로 확대

브렛 모니아(Brett P. Monia) 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceutical) 대표는 “그동안 파트너십을 통해 많은 경험을 쌓았다. 다음 차례(next wave)는 신경질환분야에서 혁신적인 ASO(antisense oligonucleotide) 의약품을 자체개발해 성장하는 것”이라고 말했다.

모니아 대표는 지난 22일 판교에서 열린 에스티팜(ST Pharm) 주최 제1회 RISC(RNA Innovation Symposium Corea) 2024 심포지엄에서 “그동안 축적한 기술적, 임상개발 역량을 기반으로 현재 개발중인 신경질환 분야 11개 에셋 중 6개를 자체개발할 것”이라며 자신감을 드러냈다.

아이오니스는 간·희귀질환, 심혈관질환, 신경질환 분야에서 ASO 약물을 개발해왔다. 특히 신경질환 분야에서는 11개 에셋을 개발중이며 이중 7개는 바이오젠(Biogen)과 공동개발중이다. 자체개발중인 신경질환 분야 에셋은 3개에 불과한 상황에서 올해내 추가로 3개 적응증에 대한 신규 에셋의 임상을 시작하겠다는 것이다.

새로 임상에 진입하는 ASO 약물은 'ION356'와 'ION440'으로 각각 희귀 소아 신경질환인 PMD(Pelizaeus-Merzbacher Disease)과 MECP2 복제 증후군을 적응증으로 한다. 이외에 유전적 치매(dementdia)에 대한 ASO 후보물질도 임상을 시작한다. 아이오니스는 향후 신경근육(neuromuscular)과 말초신경병증(peripheral neuropathies)으로 신경질환 분야 적응증을 확대할 계획이다.... <계속>