바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

독일 PEI 제시 '유전자교정 치료제' 고려 요소: 가이드RNA(sgRNA), 뉴클레아제(nuclease), 표적(On-target)ㆍ오프타깃(Off-target) 평가

CRISPR, ZFN, TALEN 유전자교정 기술을 이용해 진행되고 있는 임상시험은 각각 14건, 11건, 2건이다. 이 숫자를 통해 알 수 있는 사실은 아직 다른 치료제에 비해 과학기술이나 규제 측면에서 턱없이 경험이 부족하다는 것. 빠르게 발전하고 있는 유전자교정 기술을 이용해 치료제로 개발하기 위해 규제기관은 사람에게 적용하기 위해 치료제 품질을 평가해야 한다. 그렇다면 현재 평가되고 있는 ‘유전자교정 기술 기반 유전자치료제’ 품질에 대한 고려사항은 무엇일까?

독일 연방생물의약품평가원(PEI, Paul Ehrlich Institut)에서 첨단의료제품(Advanced Therapy Medicinal Products)을 평가하는 Silke Schule 박사가 현재 PEI 기관에서 진행되고 있는 품질평가 고려사항 4가지 분야에 대해 자세히 설명했다. △원하는 표적을 찾는 가이드RNA(sgRNA) △특정 DNA 부위를 자르는 뉴클레아제(designer nuclease) △원하는 유전자를 표적하는 온타깃(On-target) △원하지 않는 유전자를 표적하는 오프타깃(Off-target) 분야다.

▲독일 연방생물의약품평가원(PEI, Paul Ehrlich Institut)의 Silke Schule 박사

Silke Schule 박사는 지난 28일 서울 삼성동 그랜드인터컨티넨탈 파르나스에서 열린 ‘2018년 글로벌 바이오 콘퍼런스’행사에서 ‘Quality Aspects of Gene Therapy Medicinal Products involving Genome Editing Technologies'라는 제목으로 발표했다.

◇ CRISPR 적용 임상시험, 독일서도 움직임 보여..... <계속>