바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

자회사 ‘블루락’의 'DA01' 임상 시작.. 또다른 자회사 '애스크바이오'의 AAV 기반 ‘GDNF’ 유전자 전달 기술도 임상 진행중

바이엘이 지난 8일(현지시간) 자회사인 블루락(BlueRock Therapeutics)의 파킨슨병 치료제 후보 물질 DA01의 첫 투여를 알렸다. 동시에 바이엘은 또 다른 자회사 애스크바이오(Asklepios BioPharmaceutical)에서 개발중인 파킨스병 치료제 후보 물질의 임상1b상이 진행 중이라고 밝혔다.

파킨스병은 신경퇴행성 운동 장애(neurodegenerative movement disorder)다. 뇌의 신경 세포의 손상으로 나타나며, 기억이나 운동에 관여하는 신경 전달 물질 도파민(dopamine)의 수준을 떨어뜨린다. 레보도파(levodopa)와 같은 도파민 대체물질들이 증상 완화에 사용되나, 질병이 심해지면서 점점 효능이 떨어진다. 바이엘은 현재 질병 진행을 억제하는(disease-modifying) 치료는 없다고 설명했다.

블루락이 이번 임상에 사용한 DA01은 만능줄기세포유래 도파민신경세포(pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurons)다. 블루락은 실제(authentic) 도파민 신경세포를 사용해 뇌의 손상부위를 다시 자극하고, 퇴행성(degenerative) 과정을 역행시켜 운동 능력을 회복시키는 것을 목표로 한다.

블루락의 이번 임상1상은 미국과 캐나다에서 모집하는 60~76세의 파킨스병 환자 10명을 대상으로 한다(NCT04802733). 참여자들은 레보도파 치료를 받고 있으나 합병증(complications)이 있는 환자들로 선별된다. 환자들은 외과적으로 도파민 생산 세포(dopamine-producing cell)를 피각(putamen)에 이식받는다. 1차 종결점(primary objective)은 이식 1년후 DA01의 안전성과 내약성이며, 2차 종결점은 1년과 2년후 이식한 세포의 생존, 운동 효과(motor effects) 등이다.... <계속>