바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

[GBC 2021] 유전물질 전달하는 '바이러스 벡터', 안전성 이슈 및 생산과정 복잡성으로 유전자치료제 개발시 CMC 강조돼

▲김연수 충남대 교수(GBC2021 발표화면 캡처)

김연수 충남대 교수는 다른 종류의 치료제보다 유전자치료제 개발에서 CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls)가 중요해지게 된 주요 원인으로 ‘바이러스 벡터 시스템’을 꼽았다. 바이러스 벡터는 유전물질을 높은 효율로 전달하기 때문에 유전자치료제에서 주로 사용되는 전달 방식이다. 하지만 바이러스 벡터가 갖는 위험성 및 생산 복잡성 등으로 지금까지와는 다른 치료제 개발 규제방안이 만들어지고 있으며 이에 따라 규제 패러다임까지 바뀌고 있다는 설명이다.

김 교수는 14일 온라인과 오프라인으로 동시 개최된 글로벌바이오컨퍼런스 2021(GBC 2021)에서 ‘유전자 치료: 의약의 패러다임 전환’이라는 주제로 발표를 진행했다.

김 교수는 “유전성 및 대사성 질환을 치료하려면 기존에는 거의 매일 약을 먹어야 하거나 반복적인 치료를 받아야 했지만 대부분의 유전자치료제는 한번의 치료로 질병을 고칠 수 있으며 특히 난치성 질환들에 대한 치료도 가능하다”고 말했다. 이런 장점으로 현재 세계적으로 200개 이상, 국내에도 약 50개 기업들이 유전자치료제 파이프라인을 가지고 있다고 설명했다.

유전자치료제는 유전물질 또는 유전물질이 도입된 세포를 환자에게 주입해서 질병을 예방하거나 치료하는 모든 방법을 의미한다. 유전자치료제는 유전물질이 담긴 전달체를 직접 환자 몸에 투여하는 in vivo, 유전물질이 담긴 전달체를 세포에 먼저 주입한 후 유전적으로 변형된 세포를 환자에게 주입하는 ex vivo 방식으로 개발될 수 있다.... <계속>