바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

제품명 ‘반플리타(Vanflyta)’, 새롭게 진단된(Newly Diagnosed) FTL3-ITD 양성 AML 환자 치료제로 '재도전 끝에' FDA 시판허가

다이이찌산쿄(Daiichi-Sankyo)가 허가거절 후 4년간의 기다림 끝에 FTL3-ITD 양성 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 FTL3 저해제 ‘퀴자티닙(quizartinib)’의 미국 시판허가를 받는데 성공했다.

퀴자티닙은 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA) 허가가 한차례 거절된 바 있다. 당시 FDA 항암제 자문위원단(ODAC)은 다이이찌산쿄가 제출한 퀴자티닙 임상3상(QuANTUM-R, NCT02039726)에 대한 데이터 신뢰성, 약물 효능, 부작용 등의 문제를 지적하며 퀴자티닙의 신약허가에 대해 8:3으로 허가반대 입장을 내놨다.

QuANTUM-R 임상3상은 재발성/불응성 FLT3-ITD AML 환자를 대상으로 화학치료제 대비 퀴자티닙의 효능을 평가했는데, 임상결과 역시 좋은 편이 아니었다. 전체생존기간(OS) 중간값이 퀴자티닙, 화학치료제 투여군서 각각 6.2개월, 4.7개월로, 사망위험이 24% 감소했지만 생존기간은 1.5개월 늘린 것에 불과했다(95% CI: 0.58~0.98, HR=0.76, p=0.017).

이에 다이이찌산쿄는 기존 재발성 AML 환자에서 새로 진단된(Newly Diagnosed) FLT3-ITD 양성 AML 환자로 적응증을 변경했으며, 퀴자티닙과 화학치료제 병용요법을 단일 화학요법과 비교하는 QuANTUM-First 임상3상으로 전략을 수정했다.... <계속>