바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

英·美 이어 유럽(EU)서 시판허가

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 CRISPR-Cas9 유전자편집 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’가 영국, 미국에 이어 유럽(EU)에서도 시판허가를 받았다.

버텍스는 지난 13일(현지시간) 카스게비가 12세 이상의 겸상적혈구병(SCD)과 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 환자를 대상으로 유럽연합집행위원회(EC)로부터 조건부허가(conditional marketing authorization, CMA)를 받았다고 밝혔다.

지난해 12월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 카스게비의 조건부허가(CMA)에 대한 승인 권고(positive opinion)를 내린 이후 이번 CMA가 결정된 것이다. 미국에 이어 유럽에서까지 시판허가를 받음에 따라 카스게비는 첫 CRISPR-Cas9 치료제로서 성공적인 가도를 보이고 있다.

CMA 제도에 따라 카스게비의 유럽내 적응증은 1년간 보장되며, 이후 추가적인 데이터 검토를 통해 매년 CMA가 갱신된다.

카스게비는 겸상적혈구병(SCD)과 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT)을 적응증으로 유럽에서 승인된 유일한 유전자치료제(genetic therapy)이며, 유럽에서 카스게비를 처방받을 수 있는 환자 수는 8000명 이상이라고 버텍스는 설명했다.

레쉬마 케왈라마니(Reshma Kewalramani) 버텍스 CEO는 “이번 승인을 통해 카스게비는 다수의 지역에 걸쳐 겸상적혈구병과 수혈의존성 베타지중해성빈혈 치료제로 승인됐으며 수만명의 환자가 이 혁진적인 잠재력을 지닌 의약품을 이용할 수 있게 됐다”며 “이제 우리의 목표는 시판허가를 넘어 실제 환자 혜택(real-world patient benefit)으로 전환하고 전세계적으로 약물의 접근성과 보험을 보장하는 것”이라고 말했다.