바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

약물 투여전 헌팅턴병 환자서 건강한 사람 대비 "인지기능 현저히 낮아" 확인..NMDA 수용체 양성조절제(PAM) ‘달자넴도르’, 효능확인 위한 별도의 임상2상 탑라인 "올해말 도출 예정"

세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)가 헌팅턴병(Huntington’s disease, HD) 환자의 인지기능이 건강한 사람보다 통계적으로 유의미하게 낮다는 결과를 확인했다.

이는 NMDA 수용체 PAM(positive allosteric modulator) 후보물질 ‘달자넴도르(dalzanemdor, SAGE-718)’로 별도 진행하고 있는 HD 임상2상의 효능분석에 앞서 건강한 사람과 헌팅턴병 환자간의 인지장애 범위(magnitude), 헌팅턴병 환자에서 달자넴도르의 안전성 등을 평가하기 위해 진행했다.

세이지는 헌팅턴병에서 인지장애가 운동증상보다 먼저 나타날 수 있는 것으로 알려져 있지만, 현재까지 이에 대한 인식이 부족하고 개선하는 치료제가 없다는 것에 주목해 달자넴도르를 개발하고 있다. 헌팅턴병 치료제로 시판된 약물은 뉴로크린(Neurcrine Bioscience)의 ‘인그레자(Ingrezza)’, 테바(Teva)의 ‘오스테도(Austedo)’ 등이 있으며 모두 운동증상인 무도증(chorea)를 개선하는 제품이다.

세이지는 이번 임상과는 별도로, 현재 178명의 환자를 대상으로 달자넴도르의 헌팅턴병 관련 인지장애 임상2상(NCT05107128)을 진행하고 있으며, 올해말 결과도출을 예상하고 있다.... <계속>