바이오스펙테이터 정지윤 기자
유전자편집 치료제를 개발하는 에디타스 메디슨(Editas Medicine)이 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 후보물질 등 ex vivo 유전자편집 약물의 매각을 추진한다. 매각 대상은 현재 임상개발 단계에 있는 ex vivo 유전자편집 약물 ‘레니셀(reni-cel, EDIT-301)’로 에디타스는 개발을 중단했다.
이같은 결정은 에디타스가 in vivo 유전자 편집 약물 개발에 집중하겠다는 전략의 일환이다. 레니셀의 매각추진을 알리면서 동시에 에디타스는 in vivo 유전자편집 약물의 전임상 결과를 발표하며 in vivo 치료제 후보물질이 가진 잠재력을 공개했다.
레니셀 매각 추진 소식을 공개하기 하루전에는 제네반트 사이언스(Genevant Sciences)와 in vivo 유전자 치료제 개발을 위한 LNP(lipid nanoparticle) 전달 플랫폼에 대한 2억3000만달러 규모의 계약을 체결했다.
제네반트의 LNP 기술을 적용할 에셋은 아직 공개되지 않은 2개의 CRISPR/Cas12a 기반 in vivo 유전자편집 약물로 알려졌다.... <계속>