바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

FDA와 논의해 2상 없이 곧바로 3상, 올해 상반기 시작..만능줄기세포 파킨슨병(PD)서 "첫 3상"

바이엘(Bayer)이 파킨슨병(PD) 치료제로 1상을 성공리에 마친 도파민 뉴런 세포치료제 ‘벰다네프로셀(bemdaneprocel, BRT-DA01)’가 2상을 건너뛰어 곧바로 3상 진입한다.

바이엘은 원래 임상2상을 준비하고 있었으나 미국 식품의약국(FDA)과 논의를 거쳐 벰다네프로셀을 바로 임상3상에서 평가하기로 결정했다. 바이엘은 지난 2023년 8월 임상1상의 결과를 발표하며 2024년 상반기에 임상2상에 진입할 계획이었으나, FDA와의 논의를 진행하며 다음 임상단계에 진입하지 않고 3상을 진행하기로 한 것이다.

바이엘은 올해 상반기에 벰다네프로셀의 임상3상을 시작할 예정이다. 이번에 바이엘이 임상3상을 시작하게 되면 동종(allogeneic)유래 만능줄기세포(pluripotent stem cell, PSC) 약물로는 처음으로 진행되는 파킨슨병 임상3상이 된다.

벰다네프로셀은 바이엘이 지난 2019년 인수해 자회사로 편입한 블루락 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)가 맡아 연구개발하고 있다. 벰다네프로셀은 인간배아줄기세포(human embryonic stem cell, hESC)를 도파민을 분비할 수 있는 뉴런으로 분화시킨 세포치료제 후보물질이다. 이 약물을 수술적인 방법을 통해 환자의 뇌에 이식하면 도파민 분비가 줄어든 환자에서 도파민 분비가 증가한다고 알려져 있다.... <계속>