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바이오스펙테이터 서윤석 기자

CRISPR 기반 Styx-T 기술 적용한 CAR-T 기술이전..계약금+마일스톤 총 1500억원 규모..내년 난소암 대상 임상 1상 예정

툴젠은 28일 호주 카데릭스(CARtherics)에 CRISPR 유전자가위 기술을 이용한 CAR-T 기술이전 계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 기술이전 계약은 툴젠의 유전자교정 기술을 이용해 다양한 고형암 및 혈액암에서 발현되는 마커인 TAG-72 항원에 대한 면역세포치료제를 개발하는 권리에 대한 것이다.

계약에 따라 툴젠은 카데릭스의 일정 지분을 반환의무가 없는 계약금으로 수령하고 이에 더해 임상단계 개발 및 사업화에 따른 판매 마일스톤으로 총 약 1500억원을 받게 된다. 또 로열티도 별도로 지급받는다.

카데릭스는 툴젠의 Styx-T 등 유전자 교정기술이 접목된 ‘TAG-72 CAR-T’ 프로그램을 전임상 단계에서 개발 중으로 내년에 미국에서 난소암을 타깃으로 임상 1상을 진행할 예정이다.

툴젠의 Styx-T 기술은 T세포의 기능억제에 관련된 DGK(diacylglycerol kinase) 유전자를 CRISPR 유전자교정을 통해 제거(knock-out)해 T세포의 높은 활성을 유지함으로써 항암효과를 높인 기술이라는 설명이다. DGK는 TCR 신호전달을 활성화시키는 DA G(diacylglycerol)를 인산화하는 효소로 T세포 활성을 억제한다고 알려져 있다.

툴젠과 카데릭스는 지난 2019년부터 항암효과가 강화된 세포치료제 개발을 위해 공동연구를 진행해왔다. 툴젠은 TAG-72 CAR-T가 난소암 동물 모델에서 대조군 및 기존 TAG-72 CAR-T보다 종양크기 감소효과가 오래 지속됐을 뿐 아니라 종양세포로 침투도 더 많이 일어나는 것을 확인했다고 설명했다.

알란 트론슨(Alan Trounson) 카데릭스 CEO는 “유전자교정 분야의 선도기업인 툴젠과 지난 2년간 깊은 협력 관계를 구축하고 기술 검증을 할 수 있었다”며 “이러한 협력의 성과가 기술이전으로 이어져 매우 기쁘다”고 말했다.

김영호 툴젠 대표는 “이번 기술이전을 통해 툴젠의 차세대 CAR-T 기술이 내년 임상에 진입할 수 있는 여건이 마련되었다”며 “빠른 시일 내 다른 주요 파이프라인도 임상 관련 소식을 시장에 알릴 수 있도록 하겠다”고 말했다.

(툴젠 제공)