바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

샤리코-마리-투스(CMT1A) 치료제 후보물질 'TGT-001', 습성 황반변성 치료제 후보물질 'TG-wAMD' 등 전임상연구진행..감자∙콩 등 종자개량 상업화 추진

이병화 툴젠 대표는 25일 온라인으로 열린 기업공개(IPO) 기자간담회에서 “유전자교정 기술을 바탕으로 CRISPR 원천특허 기반 플랫폼을 이용해 파이프라인 임상개발을 가속화하고, 특허수익화 사업을 강화할 것”이라며 주요 사업과 전략 등에 대해 발표했다.

발표에 따르면 툴젠의 주요사업은 △유전자교정 기술 적용 치료제 개발 △CRISPR 원천특허 기반 특허수익화 사업 △유전자교정 기술을 통한 동식물 품종개량 등이다.

먼저 툴젠이 연구중인 파이프라인에 대해 살펴보면 샤리코-마리-투스(CMT1A)병 치료제 후보물질 ‘TGT-001’과 습성황반변성 치료제 후보물질 ‘TG-wAMD’를 연구중이다. 리드 파이프라인은 TGT-001로 질병원인 유전자인 PMP22를 CRISPR 기술로 편집해 치료하는 in vivo CRISPR 방식의 약물이다. in vivo CRISPR은 CRISPR 약물을 인체내 직접 주입하는 방식을 의미한다.

툴젠은 TGT-001을 투여한 샤리코-마리-투스 마우스 모델에서 근육량이 대조군에 비해 증가하고 운동능력이 개선된 결과를 확인했다. 습성황반변성 치료제 후보물질 TG-wAMD은 질병의 원인이 되는 VEGF1 또는 HIF1α를 타깃해 억제하는 망막하투여(subretinal injection) 방식의 in vivo CRISPR 약물이다.... <계속>