바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

향후 2년간 ASO 후보물질 도출 지원

메디치바이오(MediciBio)는 희귀 안과질환 유전자치료제 후보물질이 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 ‘후보물질단계 개발부문’ 과제에 선정됐다고 10일 밝혔다.

메디치바이오는 이전 삼진제약 중앙연구소장과 종근당 DDS연구소 책임자 등을 맡은 기민효 대표가 지난 2021년 설립한 회사이다. 메디치바이오는 신규 이온화지질(ionizable lipid) 기반 반복투여가 가능한 지질나노입자(LNP)를 통해 유전자치료제를 개발하는 바이오텍이다.

이번 과제 선정에 따라 메디치바이오는 향후 2년간 희귀 안과질환인 아벨리노각막이영양증(avellino corneal dystrophy)에 대한 안티센스올리고뉴클레오티드(anti-sense oligonucleotide, ASO) 유전자치료제 후보물질 도출을 지원받게 된다.

각막이영양증은 안구 전면부에 물질이 축적되면서 각막에 혼탁이 생기며, 10대 전후로 발생해 차츰 시력손실이 수반되는 질환이다. 아벨리노각막이영양증은 국내 유병률이 0.1%로 알려져 있으며, TGFBI 유전자 단일염기변이(R124H)가 생기면서 각막 기질층내 불투명한 불용성 침착물이 쌓이며 유발된다. 아직까지 치료제는 없다.

대부분의 환자가 야생형(wild type)과 돌연변이 TGFBI 타입을 가지는 이형접합 보유자(heterozygote)이기 때문에, R124H 변이를 선택적으로 저해할 수 있는 치료제가 필요하다는 것이다. 이에 메디치바이오는 유전자변이 선택적으로 작용하는 ASO 도출 시스템을 개발해, 야생형 TGFBI에 대한 영향은 최소화하면서 R124H 발현을 선택적으로 저해하는 ASO를 발굴했다.

기민효 메디치바이오 대표는 “이번 과제 선정을 통하여 현재까지 치료제가 없는 아벨리노각막이영양증 환자들에게 새로운 유전자치료제 치료옵션을 제공하기 위해 노력하겠다”고 말했다.

메디치바이오는 다른 희귀 안과질환인 푹스각막내피이영양증에 대한 유전자치료제 개발도 진행중이며, 이를 전달하기 위한 신규 이온화지질과 표적화지질 기술을 개발하고 있다. 메디치바이오는 신규 이온화지질 특허등록을 완료해 기존 물질 및 조성특허를 회피한 독자적인 지질나노입자를 개발할 수 있으며, 정맥투여시 염증반응이 낮아 반복투여가 가능해 암백신으로도 개발 가능하다고 설명했다.