바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

미토콘드리아성 희귀안질환 NQO1 타깃 약물, 향후 2년간 선도물질 도출 지원

큐롬바이오사이언스(Curome Biosciences)는 미토콘드리아성 희귀 안질환 치료제 개발물질이 국가신약개발사업단(KDDF) ‘신약 기반 확충 연구’ 과제에 선정되어 협약을 체결했다고 17일 밝혔다.

이번 과제 선정으로 큐롬바이오사이언스는 향후 2년동안 레버씨 시신경 위축증(Leber hereditary optic neuropathy, LHON) 치료제의 선도물질 도출을 지원받게 된다.

큐롬바이오사이언스는 2017년 4월에 설립된 바이오벤처로 NQO1(NADH:quinone oxidoreductase 1)을 타깃하는 하는 NAD+(nicotinamide adenine dinucleotide) 촉진제를 희귀, 난치성질환 치료제 로 개발하고 있다. NAD+ 촉진제에 의해 증가된 NAD+는 세포 내 산화환원반응, 신호전달, 에너지 대사 등에서 필수적인 역할을 하며, 세포내 에너지 공장 역할을 하는 세포소기관인 미토콘드리아의 생합성 및 활성화를 유도할 수 있다고 회사측은 설명했다.

LHON은 미토콘드리아 DNA의 돌연변이로 발생하는 모계 유전성 희귀질환으로, 미토콘드리아내 호흡 사슬이 손상돼 망막 신경절 세포손실과 시신경 병증이 유발된다. 환자는 보통 수개월 내 양쪽 눈의 시력을 동시에 잃기 시작해, 질병이 진행되면서 시력이 상실하게 된다. 기존 치료제는 환자 반응성과 효과가 낮아, 새로운 신약에 대한 의학적 미충족 수요가 높은 질환이다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 과제 선정을 통해 NAD+ 촉진제를 이용한 미토콘드리아 희귀질환 치료제 개발에 속도를 낼 수 있게 됐다”며 “기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 LHON 혁신신약을 개발해 환자에게 한줄기 빛을 드릴 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

한편 큐롬바이오사이언스는 리드 프로그램 관련, 원발성 경화성 담관염(Primary sclerosing cholangitis, PSC) 환자를 대상으로 NAD+ 촉진제 ‘HK-660S(beta-lapachone)’의 효능을 평가하는 임상2상의 마지막 환자 방문을 3분기 완료했다. 오는 11월 탑라인(Topline) 결과를 발표할 예정이다.