바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

엑손스키핑 ‘TfR1 AOC’, 긍정결과 4달만에 DMD 1/2상 업데이트서 “심각한 부작용” 3건 발생..CMO CBO COO 3명도 “퇴임”, 주가 27% ‘급락’

▲다인 TfR1 AOC 플랫폼 모식도

다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics)가 TfR1 타깃 항체-올리고뉴클레오타드 접합체(AOC)의 뒤센근이영양증(DMD) 임상1/2상에서 긍정적인 결과를 발표한지 4달여만에, 심각한 부작용이 발생한 안전성 데이터를 업데이트하며 주가가 27% 넘게 급락했다.

또한 다인은 이번 안전성 데이터를 업데이트한 당일, 최고의학책임자(CMO)를 포함한 고위 임원진 3명의 사임소식도 함께 전했다. 부작용 우려와 더불어 고위 경영진들의 교체로 인해, 약물 전망에 대해 투자자들의 회의감을 불러일으키게 된 것으로 업계는 해석하고 있다.

이번 부작용 우려가 발생한 TfR1 AOC인 ‘DYNE-251’은 지난 2022년 임상1/2상 임상시험계획(IND)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 중단(hold) 조치를 받았던 약물이다. 이후 6달뒤 중단조치를 해제받으며 임상을 진행해 왔다. 당시 다인 외에도 TfR1 셔틀을 이용하는 디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics) 등도 안전성과 관련해 임상중단 조치를 받는 등 TfR1 타깃에 대한 업계의 우려가 있는 상태다.

다인은 지난 3일(현지시간) DYNE-251의 업데이트된 DMD(Duchenne muscular dystrophy) 임상1/2상 결과를 발표했다.... <계속>