바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

암, 자가면역질환, 희귀질환 겨냥..'적혈구 기반 치료제의 임상개발 및 생산에 박차'

적혈구가 동종유래, off-the-shelf 세포치료제로 이용될 수 있을까? 적혈구로 단백질치료제를 체내로 운반체하는 독특한 컨셉을 가진 Rubius therapeutics가 올해 임상돌입을 앞두고 임상개발 및 생산에 속도를 내기위해 1억달러를 유치했다고 지난 1일 밝혔다.

지난해 1억2000만달러를 투자받은지 9개월 만에 추가로 자금을 확보한 것이다. 회사는 최근 노바티스에서 6년간 CAR-T(chimeric antigen receptor T cells)의 CMC 및 생산을 총괄했던 Fisk brings 부사장을 영입했다.

적혈구를 치료제로 이용하겠다는 원리는 단순하다. O형 혈액형을 가진 공여자의 조혈모세포(hematopoietic stem cells)로부터 적혈구를 제공받는다. 조혈모세포로부터 유도한 적혈구전구체(red blood cell protenitor)에서 유전자조작을 통해 원하는 다양한 종류의 치료단백질을 장착하도록 세포를 조작한다. 이후 핵은 제거되고 특정기능을 갖는 적혈구세포가 만들어진다. Red Cell Therapeutics(RCTs)로 명명되는 플랫폼 기술이다.

회사측은 한명으로부터 수백명~수천명에 달하는 환자가 투여받을 수 있는 양을 확보할 수 있다며, 4℃에 보관할 경우 몇달간 특성이 유지된다고 설명했다. 비용은 절감되고 환자에 바로 투여할 수 있다는 장점이 있다는 것.

▲Rubius의 적혈구를 이용한 다양한 치료접근방법, Rubius therapeutics 홈페이지 참조

적혈구를 유용한 플랫폼으로 여기는 이유로 Rubius는 몇가지 특성을 꼽았다. 적혈구는 면역특권을 가진 세포로 자연적으로 핵이 없기 때문에 체내에서 변이가 일어날 능력이 없다는 장점이 있다. 적혈구는 약 120일 동안 체내에 존재하는데 Rubius는 추가적인 변형을 통해 반감기를 늘린다. 또한 적혈구가 혈액을 따라 순환하는 특성에 따라 생체내분배(bio-distribution)을 예측할 수 있을 것으로 보고 있다.

Torben Straight Nissen 대표는 "우리는 CAR-T의 한계를 넘어서는 많은 장점을 가진 차세대 세포치료제라 믿는다"고 강조했다.

Rubius는 암, 효소대체요법(enzyme replacement therapy), 자가면역질환에 집중하고 있다. 예를들어 면역세포인 T, B세포를 겨냥한 다발성경화증 치료제를 연구하고 있으며, 적혈구 표면에 여러개의 면역조절인자를 발현해 암을 겨냥하는 전략이다. 희귀질환으로 Rubius는 페닐알라닌을 분해하는 효소가 결핍됨에 따라 체내에 페닐알라닌이 축적되어 경련 및 발달장애를 일으키는 희귀질환인 페닐케톤뇨증(Phenylketonuria)을 겨냥한다. 한편 원개발자는 미국 MIT대학의 Harvey Lodish 교수다.