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바이오스펙테이터 장종원 기자

식약처 중앙약심서 '조건부 허가'안 부결 결정..파미셀 "적극적 이의신청..3상도 진행"

파미셀이 개발한 알코올성 간경변 줄기세포치료제 '셀그램-엘씨(Cellgram-LC)’의 조건부 허가가 반려됐다. 파미셀은 조건부 허가 도입 취지가 왜곡된 결정이라며 이의신청을 제기할 예정이다. 별도의 임상 3상도 진행한다는 계획이다.

파미셀은 최근 식품의약품안전처로부터 알코올성 간경변 줄기세포치료제 셀그램-엘씨(Cellgram-LC)’의 조건부 허가 반려 통보를 받았다고 7일 밝혔다. 파미셀은 2017년 12월 식품의약품안전처에 셀그램-엘씨에 대한 조건부 품목허가를 신청한 바 있다.

1년여간의 심의 끝에 식약처 중앙약사심의위원회는 지난달 회의를 열어 셀그램-엘씨의 조건부 허가를 만장일치로 부결시켰다. 세포치료제 조건부허가는 생명을 위협하거나 중증의 비가역질환이어야 하고, 임상시험의 형태와 목적이 3상 임상시험(치료적 확증)과 유사해야 하는데 파미셀 셀그램-엘씨가 이를 충족시키지 못했다는 것이다.

위원들은 셀그램엘씨의 등록된 환자의 간손상 지표 ‘Child-pugh’ 점수를 통해 일부 환자들이 조건부허가 요건에 해당하는 중증 환자가 아니라고 판단했다. 식약처는 Child-pugh B와 C를 포함하는 경우 중증의 비가역 질환으로 인정하기로 했으나 환자 일부가 Child-pugh A와 B의 경계에 있다는 것이다. 셀그램엘씨의 임상시험 결과가 허가 근거의 핵심 요건인 생존율 개선을 입증하지 못했다는 점도 지적됐다.

이에 대해 파미셀 측은 "지난 1년여 간 식약처 심사관으로부터 조건부 허가제도의 입법 취지에 맞지 않고 규정을 벗어난 과도한 자료를 제출할 것을 지속적으로 요구 받았다”며 “왜곡된 시각을 바탕으로 잘못된 출발점에서 시작해 내려진 결과에 유감을 표한다”고 입장을 밝혔다.

제도의 취지가 난치성이고 비가역적인 질환자들에게 치료적 탐색의 결과(2상)가 있으면 조건부 허가를 통해 치료의 혜택을 신속히 제공하고 그 이후 3상을 실시해 최종 결과를 확인한다는 것임에도 식약처가 과도한 확증적 결과 등을 요구해 법 취지를 무색하게 했다는 주장이다. 식약처는 2016년 조건부 허가 제도를 도입했으나 현재까지 이를 통해 허가받은 줄기세포치료제는 한건도 없다.

이에 따라 파미셀은 식약처에 적극적인 이의 신청을 진행한다는 계획이다. 파미셀측은 "관련 법령에 따라 60일 내에 이의 신청을 제기할 것이며 이와 별도로 임상 3상이 차질없이 진행될 수 있도록 최선의 노력을 다하겠다”고 말했다.