바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

'젤마이토' 저분화도 상부 요로상피세포암(LG UTUC) 환자 71명 대상 OLYMPUS 3상서 CR 58% 결과 기반해 FDA 승인..유로젠, “비수술적 방법으로 종양 치료하는 첫 LG UTUC 치료제”

저분화도 상부 요로상피세포암(low-grade upper tract urothelial cancer, low-grade LG UTUC) 환자를 위한 첫 치료제가 등장했다.

유로젠 파마(UroGen Pharma)은 15일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 LG UTUC 치료제 ‘젤마이토(Jelmyto, 성분명: mitomycin gel)’를 승인받았다고 발표했다.

대부분의 요로상피세포암은 방광에서 발병하지만, 상부 요로상피세포암(UTUC)은 신장이나 요관에서 발병하는 종양을 말한다. 이러한 UTUC는 신장이나 요로를 차단해 부종, 감염, 신장기능 손상 등을 유발한다. 일반적으로 LG UTUC는 비침습적이고 전이되지 않는다고 알려졌지만, 재발 가능성이 높은 편이다.

이에 유로젠은 기존 화학항암제인 ‘미토마이신(mitomycin)’을 하이드로젤과 혼합한 젤 형태로 만들어 요로 조직에 오래 노출되게 함으로써 종양을 치료할 수 있는 ‘젤마이토’를 개발했다. 유로젠의 서방형 ‘RTGel(reverse-thermal hydrogel transformative technology, 열역 하이드로젤 변환 기술)’ 플랫폼을 적용한 첫 치료제인 젤마이토는 DNA가 RNA로 전사되는 것을 막고, 단백질 합성을 억제하며 암세포의 증식 능력을 없애는 역할을 한다. 이를 통해 비수술적인 방법으로 종양을 치료할 수 있을 것으로 전망하고 있다.

FDA는 LG UTUC 환자 71명을 대상으로 한 OLYMPUS 임상3상(NCT02793128) 결과에 기반해 젤마이토를 승인했다. 이들은 이전에 치료받은 경험이 없거나 1개 이상의 유두모양 종양(papillary tumor)으로 비침습적 LG UTUC가 재발된 환자였다. 환자는 매주 1회씩 총 6회 젤마이토를 투여받았다.

그 결과, 치료 3개월 차에 1차 종결점으로 평가한 환자의 완전반응(CR)은 58%(41/71명)로 확인됐다. 완전반응을 보인 환자는 소변 세포검사, 요도경 검사, 생검 등을 통해 3개월에 한 번씩 평가됐으며, 이들 중 46%(19/41명)가 치료 12개월차까지 완전반응을 보이는 것으로 확인됐다.

가장 빈번한 이상반응은 요관 장애(요관 협착/막힘), 요통, 요로감염, 혈뇨, 신장기능 장애, 피로, 메스꺼움, 복통, 배뇨통, 구역질 등으로 나타났다.

Andrea Maddox-Smith 방광암 네트워크(Bladder Cancer Advocacy Network) 대표는 “저분화도 상부 요로상피세포암에 대한 치료는 수십년간 진전이 없었던 가운데 신장을 제거하기 위해 대수술을 받아야 하는 환자나 재발 환자를 위해 젤마이토가 새로운 치료 옵션으로 등장했다”며, “수술없이 치료할 수 있는 치료제라는 점에 노인 환자나, 동반질환을 앓고있는 환자에게 큰 도움이 될 것”이라고 말했다.