바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

데이터 모니터링 위원회(DMC) 위약군 대비 “치료제 효능 확인되지 않아” 임상중단 권고

사이토키네틱스(Cytokinetics)의 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 치료제 ‘렐데셈티브(reldesemtiv)’가 임상3상에서 유의미한 효능을 보이지 못해 결국 임상개발이 중단됐다.

앞선 임상2상에서도 렐데셈티브는 1차종결점을 충족하지 못하면서 불길한 조짐을 보이기는 했다. 사이토키네틱스(Cytokinetics)는 지난 2019년 5월 미국신경과학회(The 2019 Annual Meeting of American Academy of Neurology)에서 렐데셈티브가 임상2상에서 SVC(Slow Vital Capacity) 지표 개선에 실패해 1차 종결점을 달성하지 못했다고 발표했다(FORTITUDE-ALS, NCT03160898). SVC는 ALS환자의 폐 기능을 확인하기 위한 지표로 운동뉴런의 손상에 따른 호흡기능 저하정도를 측정해 ALS의 진행수준을 평가하는 지표다.

사이토키네틱스는 렐데셈티브가 ALS 환자를 대상으로 질환의 진행을 멈추거나 개선하지는 못했지만, 위약군 대비 렐데셈티브 투여군의 ALS 질환이 27% 느리게 진행됐다는 점에 주목했다. 당시 파디 말리크(Fady I. Malik) 사이토키네틱스 부사장은 “1차 종결점을 충족하지 못했지만, ALS 환자 치료에서 골격근을 활성화할 수 있는 잠재력을 입증한 것은 고무적이다”라며 렐데셈티브의 임상을 계속 진행하겠다는 의지를 밝혔다.

그렇게 진행된 렐데셈티브의 ALS 임상3상의 1차 중간분석(interim analysis) 결과는 지난해 10월에 발표됐다. 당시 데이터 모니터링 위원회(DMC)는 임상을 계속 진행할 것을 권고했으며, 올해 1분기에 나올 2차 중간분석 결과를 토대로 필요하다고 판단되는 경우 환자 수를 늘려 임상 지속여부를 결정할 계획이었다.... <계속>