바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

임상사이트 30여곳서 70명 환자 대상 진행..유럽 임상3상 준비 중

HLB테라퓨틱스(HLB Therapeutics)는 13일 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 신경영양성각막염(NK) 치료제 후보물질 ‘RGN-259’의 미국 임상3상 환자투여를 시작했다고 밝혔다.

HLB테라퓨틱스는 임상개발 기간을 단축시키기 위해 RGN-259의 두번째 임상3상(SEER-2)과 세번째 임상3상(SEER-3)를 각각 미국과 유럽에서 동시에 진행하고 있으며, 환자투여가 시작된 임상은 미국에서 진행되는 임상3상이다.

RGN-259의 성분은 티모신베타4(Tβ4)로 세포이동을 촉진하고 항염, 상처치료 등에 관련된 다양한 기전을 가지고 있다. HLB테라퓨틱스는 점안제로 개발된 RGN-259를 이용해 안구건조증과 신경영양성각막염에 대한 임상을 진행중이다.

HLB테라퓨틱스는 과거 RGN-259의 신경영양성각막염 임상3상(SEER-1)에서 18명의 적은 환자수에서도 유의성(p-value)을 확인한 바 있어, 해당 결과를 바탕으로 미국과 유럽에서 동시에 2개의 임상 진행을 결정했다. 미국 식품의약국(FDA)로부터 신약 허가를 받기 위해서는 통상적으로 2개의 임상3상 결과가 필요한데, HLB 테라퓨틱스는 2개의 임상을 동시에 진행해 개발기간을 단축시키는 전략이라고 설명했다.

미국에서 진행중인 3상 임상은 신경영양성각막염 환자 70명을 대상으로 RGN-259를 4주간 투여하는 방식으로 진행된다. 임상기관을 30개 이상으로 확대해 환자 모집을 시속하게 진행할 계획이다.

HLB테라퓨틱스에 따르면 신경영양성각막염은 희귀질환이지만 미국에서만 연간 2만명의 환자가 발생할 정도로 시장규모가 크다. 현재 이탈리아 돔페(Dompe)의 ‘옥서베이트(Oxervate)’가 미국 내 유일한 치료제로 사용되고 있지만 1개월 약가가 5만달러가 넘어 환자부담이 큰 상황이며 유럽에서는 허가를 받은 후에도 사용이 많지 않은 상태다.

회사 관계자는 “신경영양성각막염은 1차 유효성 평가지표(primary endpoint)가 ‘완전한 치료(complete healing)’로 명확하다”며 “이미 첫번째 임상을 통해 약효를 확인한 만큼 미국 임상의 신속한 진행과 함께 유럽 임상도 곧 시작될 수 있도록 역량을 집중하겠다”고 말했다.

한편 HLB테라퓨틱스는 같은 물질로 안구건조증 치료제를 개발하고 있다. HLB테라퓨틱스는 지난 해 10월 추가 임상(ARISE-4)을 위해 FDA에 프로토콜 특별평가제도(Special Protocol Assessment, SPA)을 신청하고 FDA와 지속적으로 임상디자인, 통계분석 계획 등을 논의하고 있다.